Vyjuvek
Beremagen geperpavec
ATC-Gruppe D03AX Andere Wundbehandlungsmittel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Vyjuvek wird angewendet zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten mit Wunden aufgrund dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Beremagengeperpavec:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt „vollständiger Wundverschluss“ |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Beremagen geperpavec
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Vyjuvek mit dem Wirkstoff Beremagen geperpavec. Vyjuvek wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen: „Zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).“
Der pharmazeutische Unternehmer hat für die Nutzenbewertung Daten der doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie GEM-3 sowie der Open-Lable-Extensionsstudie B-VEC-EX-02 vorgelegt.
Aufgrund des Split-Body-Designs der Studie GEM-3 beziehen sich die vorgelegten Ergebnisse auf den Gesamtzustand einer Person und können – ausgenommen des Endpunktes „vollständiger Wundverschluss“ – nicht differenziert der Intervention mit Beremagen geperpavec bzw. der Placebo-Kontrolle zugeordnet werden. Das Studiendesign erlaubt somit für die Endpunktkategorien Mortalität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine vergleichenden Aussagen zwischen der Intervention und der Kontrolle.
Für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zeigt sich in der Erhebung zu Monat 3, zu Monat 6 sowie zu Monat 3 und 6 jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Die gezeigten Unterschiede im Endpunkt vollständiger Wundverschluss weisen auf einen deutlich ausgeprägten Effekt zugunsten einer Behandlung mit Beremagen geperpavec hin.
In der Gesamtschau zeigt sich somit für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zwar ein statistisch signifikanter Vorteil für den Wirkstoff Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Aufgrund des Studiendesigns ist jedoch eine Nutzen-Schaden-Abwägung auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich. Die vorgelegten Daten sind daher insgesamt nicht geeignet, das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Für Beremagen geperpavec wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat für die Nutzenbewertung Daten der doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie GEM-3 sowie der Open-Lable-Extensionsstudie B-VEC-EX-02 vorgelegt.
Aufgrund des Split-Body-Designs der Studie GEM-3 beziehen sich die vorgelegten Ergebnisse auf den Gesamtzustand einer Person und können – ausgenommen des Endpunktes „vollständiger Wundverschluss“ – nicht differenziert der Intervention mit Beremagen geperpavec bzw. der Placebo-Kontrolle zugeordnet werden. Das Studiendesign erlaubt somit für die Endpunktkategorien Mortalität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine vergleichenden Aussagen zwischen der Intervention und der Kontrolle.
Für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zeigt sich in der Erhebung zu Monat 3, zu Monat 6 sowie zu Monat 3 und 6 jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Die gezeigten Unterschiede im Endpunkt vollständiger Wundverschluss weisen auf einen deutlich ausgeprägten Effekt zugunsten einer Behandlung mit Beremagen geperpavec hin.
In der Gesamtschau zeigt sich somit für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zwar ein statistisch signifikanter Vorteil für den Wirkstoff Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Aufgrund des Studiendesigns ist jedoch eine Nutzen-Schaden-Abwägung auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich. Die vorgelegten Daten sind daher insgesamt nicht geeignet, das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Für Beremagen geperpavec wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026