Vyjuvek
Beremagen geperpavec
ATC group D03AX Andere Wundbehandlungsmittel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with high certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Vyjuvek wird angewendet zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).
Patient group
Patientinnen und Patienten mit Wunden aufgrund dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Beremagengeperpavec:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt „vollständiger Wundverschluss“ |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Beremagen geperpavec
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Vyjuvek mit dem Wirkstoff Beremagen geperpavec. Vyjuvek wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen: „Zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).“
Der pharmazeutische Unternehmer hat für die Nutzenbewertung Daten der doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie GEM-3 sowie der Open-Lable-Extensionsstudie B-VEC-EX-02 vorgelegt.
Aufgrund des Split-Body-Designs der Studie GEM-3 beziehen sich die vorgelegten Ergebnisse auf den Gesamtzustand einer Person und können – ausgenommen des Endpunktes „vollständiger Wundverschluss“ – nicht differenziert der Intervention mit Beremagen geperpavec bzw. der Placebo-Kontrolle zugeordnet werden. Das Studiendesign erlaubt somit für die Endpunktkategorien Mortalität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine vergleichenden Aussagen zwischen der Intervention und der Kontrolle.
Für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zeigt sich in der Erhebung zu Monat 3, zu Monat 6 sowie zu Monat 3 und 6 jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Die gezeigten Unterschiede im Endpunkt vollständiger Wundverschluss weisen auf einen deutlich ausgeprägten Effekt zugunsten einer Behandlung mit Beremagen geperpavec hin.
In der Gesamtschau zeigt sich somit für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zwar ein statistisch signifikanter Vorteil für den Wirkstoff Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Aufgrund des Studiendesigns ist jedoch eine Nutzen-Schaden-Abwägung auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich. Die vorgelegten Daten sind daher insgesamt nicht geeignet, das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Für Beremagen geperpavec wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat für die Nutzenbewertung Daten der doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie GEM-3 sowie der Open-Lable-Extensionsstudie B-VEC-EX-02 vorgelegt.
Aufgrund des Split-Body-Designs der Studie GEM-3 beziehen sich die vorgelegten Ergebnisse auf den Gesamtzustand einer Person und können – ausgenommen des Endpunktes „vollständiger Wundverschluss“ – nicht differenziert der Intervention mit Beremagen geperpavec bzw. der Placebo-Kontrolle zugeordnet werden. Das Studiendesign erlaubt somit für die Endpunktkategorien Mortalität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine vergleichenden Aussagen zwischen der Intervention und der Kontrolle.
Für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zeigt sich in der Erhebung zu Monat 3, zu Monat 6 sowie zu Monat 3 und 6 jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Die gezeigten Unterschiede im Endpunkt vollständiger Wundverschluss weisen auf einen deutlich ausgeprägten Effekt zugunsten einer Behandlung mit Beremagen geperpavec hin.
In der Gesamtschau zeigt sich somit für den Endpunkt vollständiger Wundverschluss zwar ein statistisch signifikanter Vorteil für den Wirkstoff Beremagen geperpavec gegenüber Placebo. Aufgrund des Studiendesigns ist jedoch eine Nutzen-Schaden-Abwägung auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich. Die vorgelegten Daten sind daher insgesamt nicht geeignet, das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Für Beremagen geperpavec wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29