Dieser Beschluss
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Ist nicht belegt
Welireg
Belzutifan
ATC-Gruppe L01XX Andere antineoplastische Mittel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.
Patientengruppe
Erwachsene mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Belzutifan gegenüber beobachtendem Abwarten:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Belzutifan
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Beobachtendes Abwarten
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Welireg mit dem Wirkstoff Belzutifan. Welireg wurde unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für die Nutzenbewertung wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die pivotale, nicht kontrollierte Phase-II-Studie LITESPARK 004 sowie ein deskriptiver Vergleich mit der retrospektiven, nicht interventionellen Von-Hippel-Lindau Natural History Study vorgelegt.
Insgesamt sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen, weshalb ein Zusatznutzen von Belzutifan zur Behandlung von Erwachsenen mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen, nicht belegt ist.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für die Nutzenbewertung wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die pivotale, nicht kontrollierte Phase-II-Studie LITESPARK 004 sowie ein deskriptiver Vergleich mit der retrospektiven, nicht interventionellen Von-Hippel-Lindau Natural History Study vorgelegt.
Insgesamt sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen, weshalb ein Zusatznutzen von Belzutifan zur Behandlung von Erwachsenen mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen, nicht belegt ist.
Beschlüsse zu Welireg (2)
- C64 Bösartige Neubildung der Niere, ausgenommen Nierenbecken
GeringIst nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026