Dieser Beschluss
- C64 Bösartige Neubildung der Niere, ausgenommen Nierenbecken
GeringIst nicht belegt
Welireg
Belzutifan
ATC-Gruppe L01XX Andere antineoplastische Mittel
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen mit unterschiedlichem Ergebnis
- Gering (a)
- Ist nicht belegt (b)
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien,… | Gering | Anhaltspunkt | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit |
| b) | Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien,… | Ist nicht belegt | – | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen angezeigt, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist.
Subpopulation a)
GeringAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in den Endpunkten Schmerz, Schlaflosigkeit, Appetitverlust und Diarrhö (EORTC QLQ-C30); Vorteil im Endpunkt Symptomatik (FKSI-DRS) |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen. Im Detail Vorteile und Nachteile in spezifischen UE. |
Aktiver Wirkstoff
Belzutifan
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Individualisierte Therapie unter Auswahl von – Axitinib, – Cabozantinib, – Everolimus, – Lenvatinib in Kombination mit Everolimus und – Sunitinib
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Welireg mit dem Wirkstoff Belzutifan.
Belzutifan ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen angezeigt, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Axitinib, Cabozantinib, Everolimus, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus und Sunitinib bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die RCT LITESPARK 005 vor, in der Belzutifan mit Everolimus verglichen wurde. Relevant sind die Ergebnisse für die Teilpopulation mit zwei oder mehr vorangegangenen Therapien.
Vom G-BA wurde eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens in Abhängigkeit von der geeigneten patientenindividuellen Therapie vorgenommen:
a) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
und
b) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Zu a)
Beim Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Endpunktkategorie Morbidität ergeben sich relevante Vorteile in den Symptomen Schlaflosigkeit, Appetitlosigkeit und Diarrhö sowie weitere positive Effekte für das Symptom Schmerz (EORTC QLQ-C30) und die Krankheitssymptomatik (FKSI-DRS). Auch unter Berücksichtigung der klinischen Relevanz der genannten Symptome im vorliegenden Anwendungsgebiet wird der Vorteil in der Morbidität insgesamt nicht höher als gering bewertet.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität ergeben sich keine Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Bei den Nebenwirkungen lässt sich ein Vorteil für Belzutifan in den Therapieabbrüchen aufgrund von UE feststellen. Im Detail zeigen sich Vorteile und Nachteile bei den spezifischen UE.
Endpunktübergreifend zeigen sich für die Endpunkte Schmerz, soziale Funktion und Therapieabbrüche aufgrund von UE Effektmodifikationen durch das Merkmal „Alter“. Für Personen ≥ 65 Jahre liegt ein Vorteil von Belzutifan vor. Für Personen < 65 Jahre zeigt sich kein Unterschied. Die Subgruppenergebnisse stellen relevante Ergebnisse der vorliegenden Nutzenbewertung dar, werden jedoch nicht als hinreichend angesehen, um in der Gesamtbewertung getrennte Aussagen zum Zusatznutzen abzuleiten.
In der Gesamtschau wird für Belzutifan gegenüber Everolimus aufgrund der Vorteile in der Symptomatik und den Therapieabbrüchen aufgrund von unerwünschten Ereignissen ein geringer Zusatznutzen festgestellt. Unsicherheiten ergeben sich maßgeblich aufgrund des offenen Studiendesigns und der daraus resultierenden fehlenden Verblindung bei subjektiver Endpunkterhebung. Eine zusätzliche Unsicherheit resultiert aus Effektmodifikationen durch das Merkmal „Alter“ in den Endpunktkategorien Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen. Die Aussagesicherheit wird daher in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Belzutifan ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen angezeigt, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Axitinib, Cabozantinib, Everolimus, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus und Sunitinib bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die RCT LITESPARK 005 vor, in der Belzutifan mit Everolimus verglichen wurde. Relevant sind die Ergebnisse für die Teilpopulation mit zwei oder mehr vorangegangenen Therapien.
Vom G-BA wurde eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens in Abhängigkeit von der geeigneten patientenindividuellen Therapie vorgenommen:
a) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
und
b) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Zu a)
Beim Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Endpunktkategorie Morbidität ergeben sich relevante Vorteile in den Symptomen Schlaflosigkeit, Appetitlosigkeit und Diarrhö sowie weitere positive Effekte für das Symptom Schmerz (EORTC QLQ-C30) und die Krankheitssymptomatik (FKSI-DRS). Auch unter Berücksichtigung der klinischen Relevanz der genannten Symptome im vorliegenden Anwendungsgebiet wird der Vorteil in der Morbidität insgesamt nicht höher als gering bewertet.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität ergeben sich keine Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Bei den Nebenwirkungen lässt sich ein Vorteil für Belzutifan in den Therapieabbrüchen aufgrund von UE feststellen. Im Detail zeigen sich Vorteile und Nachteile bei den spezifischen UE.
Endpunktübergreifend zeigen sich für die Endpunkte Schmerz, soziale Funktion und Therapieabbrüche aufgrund von UE Effektmodifikationen durch das Merkmal „Alter“. Für Personen ≥ 65 Jahre liegt ein Vorteil von Belzutifan vor. Für Personen < 65 Jahre zeigt sich kein Unterschied. Die Subgruppenergebnisse stellen relevante Ergebnisse der vorliegenden Nutzenbewertung dar, werden jedoch nicht als hinreichend angesehen, um in der Gesamtbewertung getrennte Aussagen zum Zusatznutzen abzuleiten.
In der Gesamtschau wird für Belzutifan gegenüber Everolimus aufgrund der Vorteile in der Symptomatik und den Therapieabbrüchen aufgrund von unerwünschten Ereignissen ein geringer Zusatznutzen festgestellt. Unsicherheiten ergeben sich maßgeblich aufgrund des offenen Studiendesigns und der daraus resultierenden fehlenden Verblindung bei subjektiver Endpunkterhebung. Eine zusätzliche Unsicherheit resultiert aus Effektmodifikationen durch das Merkmal „Alter“ in den Endpunktkategorien Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen. Die Aussagesicherheit wird daher in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
b) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
b) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Belzutifan
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Individualisierte Therapie unter Auswahl von – Axitinib, – Cabozantinib, – Everolimus, – Lenvatinib in Kombination mit Everolimus und – Sunitinib
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Welireg mit dem Wirkstoff Belzutifan.
Belzutifan ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen angezeigt, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Axitinib, Cabozantinib, Everolimus, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus und Sunitinib bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die RCT LITESPARK 005 vor, in der Belzutifan mit Everolimus verglichen wurde. Relevant sind die Ergebnisse für die Teilpopulation mit zwei oder mehr vorangegangenen Therapien.
Vom G-BA wurde eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens in Abhängigkeit von der geeigneten patientenindividuellen Therapie vorgenommen:
a) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
und
b) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Zu b)
Die Studie LITESPARK 005 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Es wurden keine Daten zum Vergleich gegenüber Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib vorgelegt.
Ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
Belzutifan ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen angezeigt, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Axitinib, Cabozantinib, Everolimus, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus und Sunitinib bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die RCT LITESPARK 005 vor, in der Belzutifan mit Everolimus verglichen wurde. Relevant sind die Ergebnisse für die Teilpopulation mit zwei oder mehr vorangegangenen Therapien.
Vom G-BA wurde eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens in Abhängigkeit von der geeigneten patientenindividuellen Therapie vorgenommen:
a) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Everolimus die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
und
b) Erwachsene mit fortgeschrittenem klarzelligen Nierenzellkarzinom nach zwei oder mehr Vortherapien, die einen PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei VEGF-gerichtete Therapien umfassten, für die Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt
Zu b)
Die Studie LITESPARK 005 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Es wurden keine Daten zum Vergleich gegenüber Axitinib, Cabozantinib, Lenvatinib in Kombination mit Everolimus oder Sunitinib vorgelegt.
Ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
Beschlüsse zu Welireg (2)
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026