This Decision
- Q85 Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert
Not proven
Welireg
Belzutifan
ATC group L01XX Andere antineoplastische Mittel
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.
Patient group
Erwachsene mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Belzutifan gegenüber beobachtendem Abwarten:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Belzutifan
Appropriate comparator therapy
Beobachtendes Abwarten
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Welireg mit dem Wirkstoff Belzutifan. Welireg wurde unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für die Nutzenbewertung wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die pivotale, nicht kontrollierte Phase-II-Studie LITESPARK 004 sowie ein deskriptiver Vergleich mit der retrospektiven, nicht interventionellen Von-Hippel-Lindau Natural History Study vorgelegt.
Insgesamt sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen, weshalb ein Zusatznutzen von Belzutifan zur Behandlung von Erwachsenen mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen, nicht belegt ist.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für die Nutzenbewertung wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die pivotale, nicht kontrollierte Phase-II-Studie LITESPARK 004 sowie ein deskriptiver Vergleich mit der retrospektiven, nicht interventionellen Von-Hippel-Lindau Natural History Study vorgelegt.
Insgesamt sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen, weshalb ein Zusatznutzen von Belzutifan zur Behandlung von Erwachsenen mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen, nicht belegt ist.
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MinorNot proven
Data status: 2026-10-29