Nulibry
Fosdenopterin
ATC-Gruppe A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Nulibry wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fosdenopterin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Fosdenopterin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Vorliegend handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fosdenopterin. Das Arzneimittel Nulibry wurde als Orphan Drug zugelassen. Das vorliegend bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Nulibry wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.“
Der Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der einarmigen Studien MCD-501, -201 und -202 zugrunde. Aufgrund des einarmigen Designs der Studien lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Fosdenopterin ableiten. Darüber hinaus weisen die Studien methodische Einschränkungen auf.
Im Dossier legt der pharmazeutische Unternehmer zudem einen indirekten Vergleich von Fosdenopterin gegenüber einer natürlichen Verlaufskohorte ohne Brückenkomparator vor. Dieser wird aufgrund methodischer Limitationen, insbesondere in Bezug auf die Ähnlichkeit der Vergleichspopulationen, die Verletzung des ITT-Prinzips, einen möglichen Immortal Time Bias und auf die Confounder-Identifizierung, nicht für die Nutzenbewertung herangezogen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Fosdenopterin zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der einarmigen Studien MCD-501, -201 und -202 zugrunde. Aufgrund des einarmigen Designs der Studien lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Fosdenopterin ableiten. Darüber hinaus weisen die Studien methodische Einschränkungen auf.
Im Dossier legt der pharmazeutische Unternehmer zudem einen indirekten Vergleich von Fosdenopterin gegenüber einer natürlichen Verlaufskohorte ohne Brückenkomparator vor. Dieser wird aufgrund methodischer Limitationen, insbesondere in Bezug auf die Ähnlichkeit der Vergleichspopulationen, die Verletzung des ITT-Prinzips, einen möglichen Immortal Time Bias und auf die Confounder-Identifizierung, nicht für die Nutzenbewertung herangezogen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Fosdenopterin zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026