Nulibry
Fosdenopterin
ATC group A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Nulibry wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.
Patient group
Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Fosdenopterin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Fosdenopterin
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Vorliegend handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fosdenopterin. Das Arzneimittel Nulibry wurde als Orphan Drug zugelassen. Das vorliegend bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Nulibry wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.“
Der Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der einarmigen Studien MCD-501, -201 und -202 zugrunde. Aufgrund des einarmigen Designs der Studien lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Fosdenopterin ableiten. Darüber hinaus weisen die Studien methodische Einschränkungen auf.
Im Dossier legt der pharmazeutische Unternehmer zudem einen indirekten Vergleich von Fosdenopterin gegenüber einer natürlichen Verlaufskohorte ohne Brückenkomparator vor. Dieser wird aufgrund methodischer Limitationen, insbesondere in Bezug auf die Ähnlichkeit der Vergleichspopulationen, die Verletzung des ITT-Prinzips, einen möglichen Immortal Time Bias und auf die Confounder-Identifizierung, nicht für die Nutzenbewertung herangezogen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Fosdenopterin zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Der Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der einarmigen Studien MCD-501, -201 und -202 zugrunde. Aufgrund des einarmigen Designs der Studien lassen sich auf Basis der vorgelegten Ergebnisse keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Fosdenopterin ableiten. Darüber hinaus weisen die Studien methodische Einschränkungen auf.
Im Dossier legt der pharmazeutische Unternehmer zudem einen indirekten Vergleich von Fosdenopterin gegenüber einer natürlichen Verlaufskohorte ohne Brückenkomparator vor. Dieser wird aufgrund methodischer Limitationen, insbesondere in Bezug auf die Ähnlichkeit der Vergleichspopulationen, die Verletzung des ITT-Prinzips, einen möglichen Immortal Time Bias und auf die Confounder-Identifizierung, nicht für die Nutzenbewertung herangezogen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Fosdenopterin zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29