Dieser Beschluss
- Z94 Zustand nach Organ- oder Gewebetransplantation
Nicht quantifizierbar
Prevymis
Letermovir
ATC-Gruppe J05AX Andere antivirale Mittel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Prevymis wird zur Prophylaxe einer Cytomegalievirus(CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei erwachsenen CMV-seropositiven Empfängern [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation(hematopoietic stem cell transplant [HSCT])angewendet. Offizielle Leitlinien zur fachgerechten Anwendung von antiviralen Wirkstoffen sollten beachtet werden.
Patientengruppe
Erwachsene CMV-seropositive Empfänger einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation, zur Prophylaxe einer CMV-Erkrankung
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Letermovir gegenüber beobachtendem Abwarten:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil bei schwerer CMV-Reaktivierung/-Erkrankung und klinisch bedeutsamer CMV-Infektion. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Im Detail Nachteil bei Erkrankungen des Nervensystems, sowie Vorteil bei Erkrankungen der Nieren und Harnwege. |
Aktiver Wirkstoff
Letermovir
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Beobachtendes Abwarten
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Letermovir aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Letermovir (Prevymis) wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Prophylaxe einer Cytomegalievirus(CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei erwachsenen CMV-seropositiven Empfängern [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation(hematopoietic stem cell transplant [HSCT]).
Erwachsene CMV-seropositive Empfänger einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation, zur Prophylaxe einer CMV-Erkrankung
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA beobachtendes Abwarten bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt Auswertungen der RCT MK-8228-001 vor, in der Letermovir mit Placebo verglichen wurde. Die retrospektive Beobachtungsstudie CELESTIAL wird nicht berücksichtigt, da aufgrund des Studiendesigns ein Ausschluss von relevanten Störgrößen nicht gewährleistet werden konnte.
Für den Endpunkt Gesamtmortalität zeigt sich zwar ein statistisch signifikanter Unterschied zugunsten von Letermovir nach 24 Wochen, jedoch bestätigt sich dieser Vorteil nicht über den gesamten Beobachtungszeitraum von 48 Wochen. In der Endpunktkategorie Morbidität besteht ein Vorteil im Endpunkt schwere CMV-Reaktivierungen/CMV-Erkrankungen und im Endpunkt klinisch bedeutsame CMV-Infektion. Bei weiteren Morbiditätsendpunkten (Gesundheitszustand, Graft-versus-Host-Disease), in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (erhoben mittels FACT-BMT-Fragebogen) und bei den Nebenwirkungen ergaben sich keine Vor- oder Nachteile von Letermovir
Aufgrund des hohen Anteils fehlender Werte bei den Ergebnissen zu den Endpunkten Auftreten einer CMV-Endorganerkrankung, schwere CMV-Reaktivierung/-Erkrankung und akute GvHD ergibt sich jedoch eine hohe Unsicherheit in der Beurteilung dieser Endpunkte. Zudem resultieren Unsicherheiten aus der verkürzten Beobachtungsdauer bei den Endpunkten in der Kategorie Nebenwirkungen.
Für Patientinnen und Patienten mit hohem Risiko für eine späte CMV-Reaktivierung kommt eine verlängerte Prophylaxe mit Letermovir in Frage, die in der Studie jedoch nicht durchgeführt wurde. Aufgrund der geringen Rücklaufquoten ergibt sich zudem eine hohe Unsicherheit in der Beurteilung der Endpunkte Gesundheitszustand und gesundheitsbezogene Lebensqualität. Für schwere CMV-Reaktivierung/-Erkrankung wird aufgrund der gesundheitssystemspezifischen Faktoren bei Hospitalisierungen das Verzerrungspotenzial als hoch eingeschätzt. Die Aussagesicherheit wir aus diesen Gründen als Anhaltspunkt eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Letermovir gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Letermovir (Prevymis) wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Prophylaxe einer Cytomegalievirus(CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei erwachsenen CMV-seropositiven Empfängern [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation(hematopoietic stem cell transplant [HSCT]).
Erwachsene CMV-seropositive Empfänger einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation, zur Prophylaxe einer CMV-Erkrankung
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA beobachtendes Abwarten bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt Auswertungen der RCT MK-8228-001 vor, in der Letermovir mit Placebo verglichen wurde. Die retrospektive Beobachtungsstudie CELESTIAL wird nicht berücksichtigt, da aufgrund des Studiendesigns ein Ausschluss von relevanten Störgrößen nicht gewährleistet werden konnte.
Für den Endpunkt Gesamtmortalität zeigt sich zwar ein statistisch signifikanter Unterschied zugunsten von Letermovir nach 24 Wochen, jedoch bestätigt sich dieser Vorteil nicht über den gesamten Beobachtungszeitraum von 48 Wochen. In der Endpunktkategorie Morbidität besteht ein Vorteil im Endpunkt schwere CMV-Reaktivierungen/CMV-Erkrankungen und im Endpunkt klinisch bedeutsame CMV-Infektion. Bei weiteren Morbiditätsendpunkten (Gesundheitszustand, Graft-versus-Host-Disease), in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (erhoben mittels FACT-BMT-Fragebogen) und bei den Nebenwirkungen ergaben sich keine Vor- oder Nachteile von Letermovir
Aufgrund des hohen Anteils fehlender Werte bei den Ergebnissen zu den Endpunkten Auftreten einer CMV-Endorganerkrankung, schwere CMV-Reaktivierung/-Erkrankung und akute GvHD ergibt sich jedoch eine hohe Unsicherheit in der Beurteilung dieser Endpunkte. Zudem resultieren Unsicherheiten aus der verkürzten Beobachtungsdauer bei den Endpunkten in der Kategorie Nebenwirkungen.
Für Patientinnen und Patienten mit hohem Risiko für eine späte CMV-Reaktivierung kommt eine verlängerte Prophylaxe mit Letermovir in Frage, die in der Studie jedoch nicht durchgeführt wurde. Aufgrund der geringen Rücklaufquoten ergibt sich zudem eine hohe Unsicherheit in der Beurteilung der Endpunkte Gesundheitszustand und gesundheitsbezogene Lebensqualität. Für schwere CMV-Reaktivierung/-Erkrankung wird aufgrund der gesundheitssystemspezifischen Faktoren bei Hospitalisierungen das Verzerrungspotenzial als hoch eingeschätzt. Die Aussagesicherheit wir aus diesen Gründen als Anhaltspunkt eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Letermovir gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Beschlüsse zu Prevymis (4)
Datenstand: 29.10.2026