Hemgenix
Etranacogen Dezaparvovec
ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
Patient group
Erwachsene mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Etranacogen Dezaparvovec:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Etranacogen Dezaparvovec
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Hemgenix mit dem Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec.
Hemgenix wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
Für Etranacogen Dezaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte liegen Ergebnisse der einarmigen Studie CT-AMT-061-02 (HOPE-B) zu den Endpunkten Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Darüber hinaus wurde ein Vorher-Nachher-Vergleich basierend auf der Studie HOPE-B sowie ein indirekter Vergleich von Etranacogen Dezaparvovec im Rahmen der Studie HOPE-B und Albutrepenonacog (Studie PROLONG-9FP) vorgelegt. Beide vorliegenden Vergleiche sind mit erheblichen methodischen Limitationen behaftet und werden als nicht ausreichend valide eingestuft, um für die Nutzenbewertung herangezogen zu werden.
Insgesamt liegen aufgrund der einarmigen Studienergebnisse keine geeigneten Daten für eine Bewertung vor, welche eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens ermöglichen. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Hemgenix wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
Für Etranacogen Dezaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte liegen Ergebnisse der einarmigen Studie CT-AMT-061-02 (HOPE-B) zu den Endpunkten Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Darüber hinaus wurde ein Vorher-Nachher-Vergleich basierend auf der Studie HOPE-B sowie ein indirekter Vergleich von Etranacogen Dezaparvovec im Rahmen der Studie HOPE-B und Albutrepenonacog (Studie PROLONG-9FP) vorgelegt. Beide vorliegenden Vergleiche sind mit erheblichen methodischen Limitationen behaftet und werden als nicht ausreichend valide eingestuft, um für die Nutzenbewertung herangezogen zu werden.
Insgesamt liegen aufgrund der einarmigen Studienergebnisse keine geeigneten Daten für eine Bewertung vor, welche eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens ermöglichen. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29