Hemgenix
Etranacogen Dezaparvovec
ATC-Gruppe B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
Patientengruppe
Erwachsene mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Etranacogen Dezaparvovec:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Etranacogen Dezaparvovec
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Hemgenix mit dem Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec.
Hemgenix wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
Für Etranacogen Dezaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte liegen Ergebnisse der einarmigen Studie CT-AMT-061-02 (HOPE-B) zu den Endpunkten Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Darüber hinaus wurde ein Vorher-Nachher-Vergleich basierend auf der Studie HOPE-B sowie ein indirekter Vergleich von Etranacogen Dezaparvovec im Rahmen der Studie HOPE-B und Albutrepenonacog (Studie PROLONG-9FP) vorgelegt. Beide vorliegenden Vergleiche sind mit erheblichen methodischen Limitationen behaftet und werden als nicht ausreichend valide eingestuft, um für die Nutzenbewertung herangezogen zu werden.
Insgesamt liegen aufgrund der einarmigen Studienergebnisse keine geeigneten Daten für eine Bewertung vor, welche eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens ermöglichen. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Hemgenix wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
Für Etranacogen Dezaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte liegen Ergebnisse der einarmigen Studie CT-AMT-061-02 (HOPE-B) zu den Endpunkten Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Darüber hinaus wurde ein Vorher-Nachher-Vergleich basierend auf der Studie HOPE-B sowie ein indirekter Vergleich von Etranacogen Dezaparvovec im Rahmen der Studie HOPE-B und Albutrepenonacog (Studie PROLONG-9FP) vorgelegt. Beide vorliegenden Vergleiche sind mit erheblichen methodischen Limitationen behaftet und werden als nicht ausreichend valide eingestuft, um für die Nutzenbewertung herangezogen zu werden.
Insgesamt liegen aufgrund der einarmigen Studienergebnisse keine geeigneten Daten für eine Bewertung vor, welche eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens ermöglichen. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026