This Decision
- E83 Störungen des Mineralstoffwechsels
- M83 Osteomalazie im Erwachsenenalter
Not proven
Crysvita
Burosumab
ATC group M05BX Andere Mittel mit Einfluss auf die Knochenstruktur und die Mineralisation
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Crysvita wird angewendet zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren, und bei Erwachsenen.
Patient group
Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Burosumab
Appropriate comparator therapy
eine Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in Kombination
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Burosumab (Crysvita). Crysvita wurde als Orphan Drug zugelassen und hat die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in Kombination bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab für Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie (TIO), in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die beiden zulassungsbegründenden, offenen, einarmigen Phase-II-Studien UX023T-CL201 und KRN23-002 vorgelegt. Die einarmigen Studien UX023T-CL201 und KRN23-002 sind für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten für eine Bewertung von Burosumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
Insgesamt wurde für das vorliegende Anwendungsgebiet seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre. Ein Zusatznutzen von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
Burosumab kann im vorliegenden Anwendungsgebiet in Einzelfällen eine relevante Therapieoption darstellen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in Kombination bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab für Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie (TIO), in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die beiden zulassungsbegründenden, offenen, einarmigen Phase-II-Studien UX023T-CL201 und KRN23-002 vorgelegt. Die einarmigen Studien UX023T-CL201 und KRN23-002 sind für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten für eine Bewertung von Burosumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
Insgesamt wurde für das vorliegende Anwendungsgebiet seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre. Ein Zusatznutzen von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
Burosumab kann im vorliegenden Anwendungsgebiet in Einzelfällen eine relevante Therapieoption darstellen.
Decisions for Crysvita (3)
- E83 Störungen des Mineralstoffwechsels
Non-quantifiable- E83 Störungen des Mineralstoffwechsels
Not proven
Data status: 2026-10-29