Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Palbociclib aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 18. Mai 2017. Die Bewertung bezieht sich ausschließlich auf den Einsatz von Palbociclib in Kombination mit einem Aromatasehemmer zur Behandlung von HR-positivem, HER2-negativem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs bei folgender Patientenpopulation:
Postmenopausale Frauen mit Hormonrezeptor (HR)-positivem, HER2-negativem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs die noch keine initiale endokrine Therapie erhalten haben.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie wurde wie folgt vom G-BA bestimmt:
- Anastrozol
oder - Letrozol
oder - Fulvestrant
oder - ggf. Tamoxifen, wenn Aromatasehemmer nicht geeignet sind
oder - Ribociclib in Kombination mit einem nicht-steroidalen Aromatasehemmer (Anastrozol, Letrozol)
oder - Abemaciclib in Kombination mit einem nicht-steroidalen Aromatasehemmer (Anastrozol, Letrozol)
oder - Ribociclib in Kombination mit Fulvestrant
oder - Abemaciclib in Kombination mit Fulvestrant
oder - Palbociclib in Kombination mit Fulvestrant
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Palbociclib in Kombination mit einem Aromatasehemmer in der benannten Patientenpopulation legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse aus den randomisierten, kontrollierten, doppelblinden Studien PALOMA-2 und PALOMA-4 bzw. eine Metaanalyse basierend auf individuellen Patientendaten dieser beiden Studien vor. In beiden Studien wird Palbociclib in Kombination mit dem Aromatasehemmer Letrozol mit Letrozol allein verglichen.
Entsprechend der Befristungsauflage der vorangegangenen Nutzenbewertung sollten für die erneute Nutzenbewertung nach Fristablauf im Dossier die finalen Studienergebnisse der Studie PALOMA-2 zu allen Endpunkten vorgelegt werden, die für die Nutzenbewertung relevant sind.
In Bezug auf die Daten zur Lebensqualität und Morbidität ist der pharmazeutische Unternehmer dem nicht nachgekommen. Konkret legt der pharmazeutische Unternehmer aus der Studie PALOMA-2 zur Lebensqualität und Morbidität ausschließlich Auswertungen zum ungeplanten zweiten Datenschnitt vom 31. Mai 2017 vor, allerdings nicht zum aktuelleren dritten Datenschnitt vom 15.11.2021, der zudem präspezifiziert war (finale Analyse zum Gesamtüberleben). Die Daten zur Lebensqualität und Morbidität aus der Studie PALOMA-4 sind dabei allein betrachtet nicht aussagekräftig.
Somit sind die vorgelegten Auswertungen zur Lebensqualität und Morbidität aus der Studie PALOMA-2 für die Nutzenbewertung nicht verwertbar und die vorgelegten Studienergebnisse zur Studie PALOMA-2 inhaltlich unvollständig.
Aussagekräftige Daten zur Lebensqualität und Morbidität wird grundsätzlich ein hoher Stellenwert in der Nutzenbewertung beigemessen, insbesondere bei fortgeschrittenen Stadien der Krebserkrankung. Infolge dessen, dass keine bewertbaren Daten zu Effekten auf die Lebensqualität vorliegen, ist insbesondere keine Beurteilung dahingehend möglich, inwieweit die durch Palbociclib hervorgerufene Zunahme von bedeutsamen und zu einem hohen Anteil über Laborbefunde festgestellten, schweren Nebenwirkungen (CTCAE ≥ Grad 3) mit Veränderungen in der Lebensqualität im Vergleich zur Kontrollgruppe korrespondiert.
Aus diesen Gründen stellt der G-BA fest, dass die hier vorliegende Aufbereitung der Daten des pharmazeutischen Unternehmers nicht den Anforderungen entspricht und sich als derart unvollständig erweist, so dass sie einer hinreichend sicheren und sachgerechten Bewertung des Zusatznutzens entgegensteht. In der Folge wird vom G-BA festgestellt, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.