Oxbryta
Voxelotor
ATC group B06AX Andere Hämatologika
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.
Patient group
Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Voxelotor (mit oder ohne Hydroxycarbamid):
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Voxelotor
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Oxbryta mit dem Wirkstoff Voxelotor. Oxbryta wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase III Studie HOPE vorgelegt, in der Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) mit Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) verglichen wurde.
Zum Gesamtüberleben wurden zwei Todesfälle in jedem Studienarm deskriptiv berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Auftreten von vasookklusiven Krisen (VOC) und akuten Thoraxsyndromen (ATS) oder Pneumonien vor. Dabei zeigt sich weder für VOC noch für ATS oder Pneumonien ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie HOPE keine Daten erhoben.
Bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) und Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als nicht quantifizierbarer ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
„Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase III Studie HOPE vorgelegt, in der Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) mit Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) verglichen wurde.
Zum Gesamtüberleben wurden zwei Todesfälle in jedem Studienarm deskriptiv berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Auftreten von vasookklusiven Krisen (VOC) und akuten Thoraxsyndromen (ATS) oder Pneumonien vor. Dabei zeigt sich weder für VOC noch für ATS oder Pneumonien ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie HOPE keine Daten erhoben.
Bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) und Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als nicht quantifizierbarer ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Data status: 2026-10-29