Oxbryta
Voxelotor
ATC-Gruppe B06AX Andere Hämatologika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Voxelotor (mit oder ohne Hydroxycarbamid):
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Voxelotor
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Oxbryta mit dem Wirkstoff Voxelotor. Oxbryta wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase III Studie HOPE vorgelegt, in der Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) mit Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) verglichen wurde.
Zum Gesamtüberleben wurden zwei Todesfälle in jedem Studienarm deskriptiv berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Auftreten von vasookklusiven Krisen (VOC) und akuten Thoraxsyndromen (ATS) oder Pneumonien vor. Dabei zeigt sich weder für VOC noch für ATS oder Pneumonien ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie HOPE keine Daten erhoben.
Bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) und Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als nicht quantifizierbarer ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
„Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase III Studie HOPE vorgelegt, in der Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) mit Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) verglichen wurde.
Zum Gesamtüberleben wurden zwei Todesfälle in jedem Studienarm deskriptiv berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Auftreten von vasookklusiven Krisen (VOC) und akuten Thoraxsyndromen (ATS) oder Pneumonien vor. Dabei zeigt sich weder für VOC noch für ATS oder Pneumonien ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie HOPE keine Daten erhoben.
Bei den Nebenwirkungen liegen insgesamt keine bewertungsrelevanten Unterschiede zwischen Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) und Placebo (+ ggf. Hydroxycarbamid) vor.
In der Gesamtschau stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Voxelotor (+ ggf. Hydroxycarbamid) zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als nicht quantifizierbarer ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Datenstand: 29.10.2026