Ngenla
Somatrogon
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Ngenla wird für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon angewendet.
Patient group
Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon.
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Somatrogon:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
Active substance
Somatrogon
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ngenla mit dem Wirkstoff Somatrogon.
Somatrogon wurde als Orphan-Drug für die „Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Somatrogon wurde die zulassungsbegründende, offene randomisierte, kontrollierte Phase-III-Studie CP-4-006 im Parallelgruppendesign mit Datenschnitt zu Monat 12 herangezogen. Aus der Studie CP-4-006 ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen.
In der Studie CP-4-006 traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt Körpergröße (z-Score) der Kategorie Morbidität und für den Endpunkt QoLISSY der Kategorie Lebensqualität zeigte sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile für Somatrogon.
Es verbleiben Unsicherheiten aufgrund des offenen Studiendesigns und des in der Studie CP-4-006 verwendeten Cut-off-Wertes zur Diagnose des GHD. Zudem bleibt unklar, ob die Ergebnisse der Studie CP-4-006 auch auf Patientinnen und Patienten mit einem Knochenalter von ≥ 10 bis ≤ 14 Jahre (Mädchen) bzw. ≥ 11 bis ≤ 16 Jahre (Jungen), anwendbar sind.
In der Gesamtschau wird für Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Somatrogon wurde als Orphan-Drug für die „Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Somatrogon wurde die zulassungsbegründende, offene randomisierte, kontrollierte Phase-III-Studie CP-4-006 im Parallelgruppendesign mit Datenschnitt zu Monat 12 herangezogen. Aus der Studie CP-4-006 ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen.
In der Studie CP-4-006 traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt Körpergröße (z-Score) der Kategorie Morbidität und für den Endpunkt QoLISSY der Kategorie Lebensqualität zeigte sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile für Somatrogon.
Es verbleiben Unsicherheiten aufgrund des offenen Studiendesigns und des in der Studie CP-4-006 verwendeten Cut-off-Wertes zur Diagnose des GHD. Zudem bleibt unklar, ob die Ergebnisse der Studie CP-4-006 auch auf Patientinnen und Patienten mit einem Knochenalter von ≥ 10 bis ≤ 14 Jahre (Mädchen) bzw. ≥ 11 bis ≤ 16 Jahre (Jungen), anwendbar sind.
In der Gesamtschau wird für Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29