Ngenla
Somatrogon
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Ngenla wird für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon angewendet.
Patientengruppe
Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Somatrogon:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
Aktiver Wirkstoff
Somatrogon
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ngenla mit dem Wirkstoff Somatrogon.
Somatrogon wurde als Orphan-Drug für die „Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Somatrogon wurde die zulassungsbegründende, offene randomisierte, kontrollierte Phase-III-Studie CP-4-006 im Parallelgruppendesign mit Datenschnitt zu Monat 12 herangezogen. Aus der Studie CP-4-006 ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen.
In der Studie CP-4-006 traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt Körpergröße (z-Score) der Kategorie Morbidität und für den Endpunkt QoLISSY der Kategorie Lebensqualität zeigte sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile für Somatrogon.
Es verbleiben Unsicherheiten aufgrund des offenen Studiendesigns und des in der Studie CP-4-006 verwendeten Cut-off-Wertes zur Diagnose des GHD. Zudem bleibt unklar, ob die Ergebnisse der Studie CP-4-006 auch auf Patientinnen und Patienten mit einem Knochenalter von ≥ 10 bis ≤ 14 Jahre (Mädchen) bzw. ≥ 11 bis ≤ 16 Jahre (Jungen), anwendbar sind.
In der Gesamtschau wird für Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Somatrogon wurde als Orphan-Drug für die „Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Somatrogon wurde die zulassungsbegründende, offene randomisierte, kontrollierte Phase-III-Studie CP-4-006 im Parallelgruppendesign mit Datenschnitt zu Monat 12 herangezogen. Aus der Studie CP-4-006 ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen.
In der Studie CP-4-006 traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt Körpergröße (z-Score) der Kategorie Morbidität und für den Endpunkt QoLISSY der Kategorie Lebensqualität zeigte sich jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile für Somatrogon.
Es verbleiben Unsicherheiten aufgrund des offenen Studiendesigns und des in der Studie CP-4-006 verwendeten Cut-off-Wertes zur Diagnose des GHD. Zudem bleibt unklar, ob die Ergebnisse der Studie CP-4-006 auch auf Patientinnen und Patienten mit einem Knochenalter von ≥ 10 bis ≤ 14 Jahre (Mädchen) bzw. ≥ 11 bis ≤ 16 Jahre (Jungen), anwendbar sind.
In der Gesamtschau wird für Kinder und Jugendliche ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026