Raxone
Idebenon
ATC group S01XA Andere Ophthalmika
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Raxone wird zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON) angewendet.
Patient group
Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Idebenon:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle in der RHODOS- Studie auf. Aus den einarmigen Studien ergaben sich keine für die Nutzenbewertung relevanten Ereignisse. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Idebenon
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Raxone mit dem Wirkstoff Idebenon nach Ablauf der Befristung des Beschlusses vom 17. März 2016. Idebenon ist zugelassen zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON). Idebenon wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Für die Nutzenbewertung wurden für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON die Studie RHODOS sowie die Daten der einarmigen Studien LEROS und PAROS berücksichtigt. Die Daten der einarmigen Studien PAROS und LEROS liefern keine zusätzlichen Informationen für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens, die über die vergleichenden Daten der Studie RHODOS hinausgehen. Der vorgelegte indirekte Vergleich konnte aufgrund von methodischen Limitationen nicht herangezogen werden.
Im Rahmen der Studie RHODOS wurden keine Todesfälle beobachtet. In der Kategorie Morbidität zeigen sich in den Endpunkten zur Sehschärfe keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen. Bezüglich der Lebensqualität lagen keine verwertbaren Daten vor. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Behandlungs- und Kontrollarm.
In der Gesamtschau wird für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für die Nutzenbewertung wurden für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON die Studie RHODOS sowie die Daten der einarmigen Studien LEROS und PAROS berücksichtigt. Die Daten der einarmigen Studien PAROS und LEROS liefern keine zusätzlichen Informationen für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens, die über die vergleichenden Daten der Studie RHODOS hinausgehen. Der vorgelegte indirekte Vergleich konnte aufgrund von methodischen Limitationen nicht herangezogen werden.
Im Rahmen der Studie RHODOS wurden keine Todesfälle beobachtet. In der Kategorie Morbidität zeigen sich in den Endpunkten zur Sehschärfe keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen. Bezüglich der Lebensqualität lagen keine verwertbaren Daten vor. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Behandlungs- und Kontrollarm.
In der Gesamtschau wird für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29