Raxone
Idebenon
ATC-Gruppe S01XA Andere Ophthalmika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Raxone wird zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON) angewendet.
Patientengruppe
Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Idebenon:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle in der RHODOS- Studie auf. Aus den einarmigen Studien ergaben sich keine für die Nutzenbewertung relevanten Ereignisse. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Idebenon
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Raxone mit dem Wirkstoff Idebenon nach Ablauf der Befristung des Beschlusses vom 17. März 2016. Idebenon ist zugelassen zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON). Idebenon wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Für die Nutzenbewertung wurden für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON die Studie RHODOS sowie die Daten der einarmigen Studien LEROS und PAROS berücksichtigt. Die Daten der einarmigen Studien PAROS und LEROS liefern keine zusätzlichen Informationen für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens, die über die vergleichenden Daten der Studie RHODOS hinausgehen. Der vorgelegte indirekte Vergleich konnte aufgrund von methodischen Limitationen nicht herangezogen werden.
Im Rahmen der Studie RHODOS wurden keine Todesfälle beobachtet. In der Kategorie Morbidität zeigen sich in den Endpunkten zur Sehschärfe keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen. Bezüglich der Lebensqualität lagen keine verwertbaren Daten vor. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Behandlungs- und Kontrollarm.
In der Gesamtschau wird für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für die Nutzenbewertung wurden für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON die Studie RHODOS sowie die Daten der einarmigen Studien LEROS und PAROS berücksichtigt. Die Daten der einarmigen Studien PAROS und LEROS liefern keine zusätzlichen Informationen für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens, die über die vergleichenden Daten der Studie RHODOS hinausgehen. Der vorgelegte indirekte Vergleich konnte aufgrund von methodischen Limitationen nicht herangezogen werden.
Im Rahmen der Studie RHODOS wurden keine Todesfälle beobachtet. In der Kategorie Morbidität zeigen sich in den Endpunkten zur Sehschärfe keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen. Bezüglich der Lebensqualität lagen keine verwertbaren Daten vor. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Behandlungs- und Kontrollarm.
In der Gesamtschau wird für Jugendliche und Erwachsene mit Sehstörungen aufgrund von LHON ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026