This Decision
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven
Repatha
Evolocumab
ATC group C10AX Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen
Subpopulation overview
4 subpopulations, all: Not proven
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17… | Not proven | – | No data are available | No data are available | No data are available | No data are available |
| b) | Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
| c) | Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
| d) | Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11… | Not proven | – | No data are available | No data are available | No data are available | No data are available |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie Repatha wird bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie zusätzlich zu diätetischer Therapie angewendet: • in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Ziele nicht erreichen, oder • allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statinintoleranz oder für welche ein Statin kontraindiziert ist. Homozygote familiäre Hypercholesterinämie Repatha wird bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien angewendet.
Subpopulation a)
Not proven
↑ Back to overviewKinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Evolocumab
Appropriate comparator therapy
maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Evolocumab (Repatha). Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie sowie Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 4 Patientengruppen unterschieden:
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe a1)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie HAUSER-RCT vor, die die Gabe von Evolocumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer stabilen lipidsenkenden Therapie bei Kindern und Jugendlichen in Alter von 10 bis 17 Jahren mit einer heterozygoten familiären Hypercholesterinämie untersucht.
Die Studie ist jedoch für die Nutzenbewertung nicht geeignet, da zum einen für einen Großteil der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen nicht sichergestellt ist, dass diese mit einer maximal tolerierbaren Statindosis behandelt wurden und somit eine Therapie mit Evolocumab gemäß den Vorgaben der Zulassung überhaupt angezeigt war. Zum anderen erhielten die Kinder und Jugendlichen im weiteren Studienverlauf trotz erhöhter LDL-C-Werte, die oberhalb des Zielbereichs lagen, keine Therapieanpassung ihrer lipidsenkenden Therapie, sodass die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt wurde. Darüber hinaus ist die Dauer der Studie für eine Beurteilung von langfristigen Effekten von Evolocumab in dieser Indikation nicht geeignet.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe a1)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie HAUSER-RCT vor, die die Gabe von Evolocumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer stabilen lipidsenkenden Therapie bei Kindern und Jugendlichen in Alter von 10 bis 17 Jahren mit einer heterozygoten familiären Hypercholesterinämie untersucht.
Die Studie ist jedoch für die Nutzenbewertung nicht geeignet, da zum einen für einen Großteil der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen nicht sichergestellt ist, dass diese mit einer maximal tolerierbaren Statindosis behandelt wurden und somit eine Therapie mit Evolocumab gemäß den Vorgaben der Zulassung überhaupt angezeigt war. Zum anderen erhielten die Kinder und Jugendlichen im weiteren Studienverlauf trotz erhöhter LDL-C-Werte, die oberhalb des Zielbereichs lagen, keine Therapieanpassung ihrer lipidsenkenden Therapie, sodass die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt wurde. Darüber hinaus ist die Dauer der Studie für eine Beurteilung von langfristigen Effekten von Evolocumab in dieser Indikation nicht geeignet.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewKinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine Daten vor. |
Active substance
Evolocumab
Appropriate comparator therapy
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Evolocumab (Repatha). Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie sowie Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 4 Patientengruppen unterschieden:
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe a2)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evolocumab wurden für diese Patientengruppe keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe a2)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evolocumab wurden für diese Patientengruppe keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Subpopulation c)
Not proven
↑ Back to overviewKinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Evolocumab
Appropriate comparator therapy
maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Evolocumab (Repatha). Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie sowie Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 4 Patientengruppen unterschieden:
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe b1)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evolocumab wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die einarmige Studie HAUSER-OLE vorgelegt. Übereinstimmend mit der Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers ist die einarmige Studie HAUSER-OLE aufgrund des fehlenden Vergleichs jedoch nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evolocumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe b1)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evolocumab wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die einarmige Studie HAUSER-OLE vorgelegt. Übereinstimmend mit der Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers ist die einarmige Studie HAUSER-OLE aufgrund des fehlenden Vergleichs jedoch nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evolocumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Subpopulation d)
Not proven
↑ Back to overviewKinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evolocumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
Active substance
Evolocumab
Appropriate comparator therapy
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Evolocumab (Repatha). Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie sowie Kinder und Jugendliche im Alter von 10 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden 4 Patientengruppen unterschieden:
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe b2)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evolocumab wurden für diese Patientengruppe keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
a1) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
a2) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
b1) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
b2) Kinder und Jugendliche mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 10 bis 11 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
zu Patientengruppe b2)
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evolocumab wurden für diese Patientengruppe keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Decisions for Repatha (3)
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven
Data status: 2026-10-29