Bylvay
Odevixibat
ATC group A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Bylvay wird angewendet zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter ab 6 Monaten.
Patient group
Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 6 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Odevixibat:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Juckreiz (Albireo ObsRO) |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Odevixibat
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Bylvay mit dem Wirkstoff Odevixibat, welches als Orphan Drug unter besonderen Bedingungen zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter ab 6 Monaten zugelassen wurde.
Für die Patientengruppe Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 6 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 24-wöchigen, doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie PEDFIC1 sowie der offenen, einarmigen Extensionsstudie PEDFIC2 vor.
Die Studie PEDFIC2 wird nicht berücksichtigt, da im vorgelegten Datenschnitt lediglich zwei Studienteilnehmende die Studie abgeschlossen haben.
In der Studie PEDFIC 1 traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den Endpunkt Juckreiz ein statistisch signifikanter Vorteil von Odevixibat. Chirurgische Eingriffe traten in der Studie nicht auf. Es zeigte sich kein statistisch signifikanter Vor- oder Nachteil beim Endpunkt „Wachstumsdefizite“. Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine verwertbaren Daten vor. Bei den Nebenwirkungen zeigen sich zu den Gesamtraten der UE anhand der Konfidenzintervalle weder Vorteile noch Nachteile. Insgesamt verbleiben auch unter Berücksichtigung der Auflagen der EMA Unsicherheiten.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten durch die Wahl einer fixen Dosierung von Odevixibat in den beiden Studienarmen und im Hinblick auf das Erhebungsinstrument zur Erfassung des Endpunktes Juckreiz (AlbireoObsRO) ergeben.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Odevixibat festgestellt.
Der Beschluss ist bis zum 01.06.2027 befristet.
Für die Patientengruppe Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 6 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 24-wöchigen, doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie PEDFIC1 sowie der offenen, einarmigen Extensionsstudie PEDFIC2 vor.
Die Studie PEDFIC2 wird nicht berücksichtigt, da im vorgelegten Datenschnitt lediglich zwei Studienteilnehmende die Studie abgeschlossen haben.
In der Studie PEDFIC 1 traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den Endpunkt Juckreiz ein statistisch signifikanter Vorteil von Odevixibat. Chirurgische Eingriffe traten in der Studie nicht auf. Es zeigte sich kein statistisch signifikanter Vor- oder Nachteil beim Endpunkt „Wachstumsdefizite“. Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine verwertbaren Daten vor. Bei den Nebenwirkungen zeigen sich zu den Gesamtraten der UE anhand der Konfidenzintervalle weder Vorteile noch Nachteile. Insgesamt verbleiben auch unter Berücksichtigung der Auflagen der EMA Unsicherheiten.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten durch die Wahl einer fixen Dosierung von Odevixibat in den beiden Studienarmen und im Hinblick auf das Erhebungsinstrument zur Erfassung des Endpunktes Juckreiz (AlbireoObsRO) ergeben.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Odevixibat festgestellt.
Der Beschluss ist bis zum 01.06.2027 befristet.
Data status: 2026-10-29