Bylvay
Odevixibat
ATC-Gruppe A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Bylvay wird angewendet zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter ab 6 Monaten.
Patientengruppe
Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 6 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Odevixibat:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt Juckreiz (Albireo ObsRO) |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Odevixibat
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Bylvay mit dem Wirkstoff Odevixibat, welches als Orphan Drug unter besonderen Bedingungen zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter ab 6 Monaten zugelassen wurde.
Für die Patientengruppe Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 6 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 24-wöchigen, doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie PEDFIC1 sowie der offenen, einarmigen Extensionsstudie PEDFIC2 vor.
Die Studie PEDFIC2 wird nicht berücksichtigt, da im vorgelegten Datenschnitt lediglich zwei Studienteilnehmende die Studie abgeschlossen haben.
In der Studie PEDFIC 1 traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den Endpunkt Juckreiz ein statistisch signifikanter Vorteil von Odevixibat. Chirurgische Eingriffe traten in der Studie nicht auf. Es zeigte sich kein statistisch signifikanter Vor- oder Nachteil beim Endpunkt „Wachstumsdefizite“. Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine verwertbaren Daten vor. Bei den Nebenwirkungen zeigen sich zu den Gesamtraten der UE anhand der Konfidenzintervalle weder Vorteile noch Nachteile. Insgesamt verbleiben auch unter Berücksichtigung der Auflagen der EMA Unsicherheiten.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten durch die Wahl einer fixen Dosierung von Odevixibat in den beiden Studienarmen und im Hinblick auf das Erhebungsinstrument zur Erfassung des Endpunktes Juckreiz (AlbireoObsRO) ergeben.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Odevixibat festgestellt.
Der Beschluss ist bis zum 01.06.2027 befristet.
Für die Patientengruppe Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab einem Alter von 6 Monaten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der 24-wöchigen, doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie PEDFIC1 sowie der offenen, einarmigen Extensionsstudie PEDFIC2 vor.
Die Studie PEDFIC2 wird nicht berücksichtigt, da im vorgelegten Datenschnitt lediglich zwei Studienteilnehmende die Studie abgeschlossen haben.
In der Studie PEDFIC 1 traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigt sich für den Endpunkt Juckreiz ein statistisch signifikanter Vorteil von Odevixibat. Chirurgische Eingriffe traten in der Studie nicht auf. Es zeigte sich kein statistisch signifikanter Vor- oder Nachteil beim Endpunkt „Wachstumsdefizite“. Zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegen keine verwertbaren Daten vor. Bei den Nebenwirkungen zeigen sich zu den Gesamtraten der UE anhand der Konfidenzintervalle weder Vorteile noch Nachteile. Insgesamt verbleiben auch unter Berücksichtigung der Auflagen der EMA Unsicherheiten.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich Unsicherheiten durch die Wahl einer fixen Dosierung von Odevixibat in den beiden Studienarmen und im Hinblick auf das Erhebungsinstrument zur Erfassung des Endpunktes Juckreiz (AlbireoObsRO) ergeben.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Odevixibat festgestellt.
Der Beschluss ist bis zum 01.06.2027 befristet.
Datenstand: 29.10.2026