Pemazyre
Pemigatinib
ATC group L01EN Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR)-Tyrosinkinase-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Pemazyre wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Patient group
Erwachsene mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pemigatinib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | nicht bewertbar |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | nicht bewertbar |
| Quality of life | Not assessable | nicht bewertbar |
| Adverse effects | Not assessable | nicht bewertbar |
Active substance
Pemigatinib
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Pemazyre mit dem Wirkstoff Pemigatinib.
Pemigatinib wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Pemigatinib ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Für die Nutzenbewertung liegen aus der unkontrollierte Studie FIGHT-202 Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Eine vergleichende Bewertung der Studienergebnisse ist aufgrund des unkontrollierten Designs der Studie FIGHT-202 nicht möglich.
Darüber hinaus wurde vom pharmazeutischen Unternehmer ein indirekter Vergleich zum Gesamtüberleben der Studie FIGHT-202 im Vergleich zur Population der Publikation Jain et al., 2018 vorgelegt.
Der dargelegte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen. Dies wird mit methodischen Schwächen sowie fehlenden Angaben bzw. fehlenden Darstellungen in der Publikation von Jain et al. begründet, da eine Vergleichbarkeit der beiden Studienpopulationen nicht beurteilt werden kann.
Damit ist eine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
In der Gesamtschau resultiert daraus bezüglich der Aussagekraft der Nachweise ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Insgesamt wird für Pemigatinib ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Pemigatinib wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Pemigatinib ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Für die Nutzenbewertung liegen aus der unkontrollierte Studie FIGHT-202 Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Eine vergleichende Bewertung der Studienergebnisse ist aufgrund des unkontrollierten Designs der Studie FIGHT-202 nicht möglich.
Darüber hinaus wurde vom pharmazeutischen Unternehmer ein indirekter Vergleich zum Gesamtüberleben der Studie FIGHT-202 im Vergleich zur Population der Publikation Jain et al., 2018 vorgelegt.
Der dargelegte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen. Dies wird mit methodischen Schwächen sowie fehlenden Angaben bzw. fehlenden Darstellungen in der Publikation von Jain et al. begründet, da eine Vergleichbarkeit der beiden Studienpopulationen nicht beurteilt werden kann.
Damit ist eine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
In der Gesamtschau resultiert daraus bezüglich der Aussagekraft der Nachweise ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Insgesamt wird für Pemigatinib ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29