Pemazyre
Pemigatinib
ATC-Gruppe L01EN Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR)-Tyrosinkinase-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Pemazyre wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Patientengruppe
Erwachsene mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pemigatinib:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
Aktiver Wirkstoff
Pemigatinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Pemazyre mit dem Wirkstoff Pemigatinib.
Pemigatinib wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Pemigatinib ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Für die Nutzenbewertung liegen aus der unkontrollierte Studie FIGHT-202 Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Eine vergleichende Bewertung der Studienergebnisse ist aufgrund des unkontrollierten Designs der Studie FIGHT-202 nicht möglich.
Darüber hinaus wurde vom pharmazeutischen Unternehmer ein indirekter Vergleich zum Gesamtüberleben der Studie FIGHT-202 im Vergleich zur Population der Publikation Jain et al., 2018 vorgelegt.
Der dargelegte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen. Dies wird mit methodischen Schwächen sowie fehlenden Angaben bzw. fehlenden Darstellungen in der Publikation von Jain et al. begründet, da eine Vergleichbarkeit der beiden Studienpopulationen nicht beurteilt werden kann.
Damit ist eine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
In der Gesamtschau resultiert daraus bezüglich der Aussagekraft der Nachweise ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Insgesamt wird für Pemigatinib ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Pemigatinib wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Pemigatinib ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Für die Nutzenbewertung liegen aus der unkontrollierte Studie FIGHT-202 Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Eine vergleichende Bewertung der Studienergebnisse ist aufgrund des unkontrollierten Designs der Studie FIGHT-202 nicht möglich.
Darüber hinaus wurde vom pharmazeutischen Unternehmer ein indirekter Vergleich zum Gesamtüberleben der Studie FIGHT-202 im Vergleich zur Population der Publikation Jain et al., 2018 vorgelegt.
Der dargelegte indirekte Vergleich wird nicht herangezogen. Dies wird mit methodischen Schwächen sowie fehlenden Angaben bzw. fehlenden Darstellungen in der Publikation von Jain et al. begründet, da eine Vergleichbarkeit der beiden Studienpopulationen nicht beurteilt werden kann.
Damit ist eine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
In der Gesamtschau resultiert daraus bezüglich der Aussagekraft der Nachweise ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Insgesamt wird für Pemigatinib ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026