Scenesse
Afamelanotid
ATC group D02BB Protektiva gegen UV-Strahlung zur systemischen Anwendung
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Scenesse wird angewendet zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).
Patient group
Erwachsene Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie zur Prävention von Phototoxizität
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens von Afamelanotid und Aussagekraft der Nachweise:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der Dauer direkter Sonnenlichtexposition an Tagen ohne Schmerzen. |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Afamelanotid
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Der Wirkstoff Afamelanotid (Scenesse) unterlag einer erneuten Nutzenbewertung nach Ablauf der Befristung des Beschlusses vom 04. August 2016.
Afamelanotid ist als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).
Der pharmazeutische Unternehmer legt die Ergebnisse der Studie CUV039, in der Afamelanotid gegenüber Placebo verglichen wurde, sowie Ergebnisse einer nicht-interventionellen Sicherheitsstudie nach Zulassung (PASS) vor.
In den Studien traten keine Todesfälle auf. Im Morbiditätsendpunkt „Zeit, die im Sonnenlicht (zwischen 10:00 und 18:00 Uhr) verbracht werden konnte, an Tagen ohne EPP-bedingte Schmerzen“ (Studie CUV039) liegt ein statistisch signifikantes Ergebnis zugunsten von Afamelanotid vor. Patient:innen in diesem Arm verbrachten während der Studiendauer von insgesamt etwa 180 Tagen 24 Stunden länger in der Sonne als diejenigen des Placebo-Arms. Weitere Auswertungen, die ebenfalls die Komponenten Schmerz und Sonnenlichtexposition berücksichtigen, erreichten keine statistische Signifikanz. Für die Ergebnisse ist aufgrund einer möglichen Entblindung (Hautverfärbung an der Implantationsstelle, Erhöhung der Melanindichte) ein hohes Verzerrungspotenzial anzunehmen, zudem bestehen Unsicherheiten in der Validität des Patiententagebuchs.
Daten zur Lebensqualität, erhoben mittels DLQI, zeigten keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Eine Bewertung in Hinblick auf die Quantifizierung des Zusatznutzens ist auf Grundlage der Daten zu den Nebenwirkungen nicht möglich, da die Daten der Studie CUV039 nicht statistisch ausgewertet wurden und in der PASS nur einarmige Daten vorliegen.
Insgesamt liegt ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird aufgrund der genannten Limitationen der Studie CUV039 und der nichtvergleichenden Daten der PASS-Studie als Anhaltspunkt eingestuft.
Afamelanotid ist als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).
Der pharmazeutische Unternehmer legt die Ergebnisse der Studie CUV039, in der Afamelanotid gegenüber Placebo verglichen wurde, sowie Ergebnisse einer nicht-interventionellen Sicherheitsstudie nach Zulassung (PASS) vor.
In den Studien traten keine Todesfälle auf. Im Morbiditätsendpunkt „Zeit, die im Sonnenlicht (zwischen 10:00 und 18:00 Uhr) verbracht werden konnte, an Tagen ohne EPP-bedingte Schmerzen“ (Studie CUV039) liegt ein statistisch signifikantes Ergebnis zugunsten von Afamelanotid vor. Patient:innen in diesem Arm verbrachten während der Studiendauer von insgesamt etwa 180 Tagen 24 Stunden länger in der Sonne als diejenigen des Placebo-Arms. Weitere Auswertungen, die ebenfalls die Komponenten Schmerz und Sonnenlichtexposition berücksichtigen, erreichten keine statistische Signifikanz. Für die Ergebnisse ist aufgrund einer möglichen Entblindung (Hautverfärbung an der Implantationsstelle, Erhöhung der Melanindichte) ein hohes Verzerrungspotenzial anzunehmen, zudem bestehen Unsicherheiten in der Validität des Patiententagebuchs.
Daten zur Lebensqualität, erhoben mittels DLQI, zeigten keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Eine Bewertung in Hinblick auf die Quantifizierung des Zusatznutzens ist auf Grundlage der Daten zu den Nebenwirkungen nicht möglich, da die Daten der Studie CUV039 nicht statistisch ausgewertet wurden und in der PASS nur einarmige Daten vorliegen.
Insgesamt liegt ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird aufgrund der genannten Limitationen der Studie CUV039 und der nichtvergleichenden Daten der PASS-Studie als Anhaltspunkt eingestuft.
Data status: 2026-10-29