Scenesse
Afamelanotid
ATC-Gruppe D02BB Protektiva gegen UV-Strahlung zur systemischen Anwendung
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Scenesse wird angewendet zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie zur Prävention von Phototoxizität
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens von Afamelanotid und Aussagekraft der Nachweise:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in der Dauer direkter Sonnenlichtexposition an Tagen ohne Schmerzen. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Afamelanotid
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Der Wirkstoff Afamelanotid (Scenesse) unterlag einer erneuten Nutzenbewertung nach Ablauf der Befristung des Beschlusses vom 04. August 2016.
Afamelanotid ist als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).
Der pharmazeutische Unternehmer legt die Ergebnisse der Studie CUV039, in der Afamelanotid gegenüber Placebo verglichen wurde, sowie Ergebnisse einer nicht-interventionellen Sicherheitsstudie nach Zulassung (PASS) vor.
In den Studien traten keine Todesfälle auf. Im Morbiditätsendpunkt „Zeit, die im Sonnenlicht (zwischen 10:00 und 18:00 Uhr) verbracht werden konnte, an Tagen ohne EPP-bedingte Schmerzen“ (Studie CUV039) liegt ein statistisch signifikantes Ergebnis zugunsten von Afamelanotid vor. Patient:innen in diesem Arm verbrachten während der Studiendauer von insgesamt etwa 180 Tagen 24 Stunden länger in der Sonne als diejenigen des Placebo-Arms. Weitere Auswertungen, die ebenfalls die Komponenten Schmerz und Sonnenlichtexposition berücksichtigen, erreichten keine statistische Signifikanz. Für die Ergebnisse ist aufgrund einer möglichen Entblindung (Hautverfärbung an der Implantationsstelle, Erhöhung der Melanindichte) ein hohes Verzerrungspotenzial anzunehmen, zudem bestehen Unsicherheiten in der Validität des Patiententagebuchs.
Daten zur Lebensqualität, erhoben mittels DLQI, zeigten keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Eine Bewertung in Hinblick auf die Quantifizierung des Zusatznutzens ist auf Grundlage der Daten zu den Nebenwirkungen nicht möglich, da die Daten der Studie CUV039 nicht statistisch ausgewertet wurden und in der PASS nur einarmige Daten vorliegen.
Insgesamt liegt ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird aufgrund der genannten Limitationen der Studie CUV039 und der nichtvergleichenden Daten der PASS-Studie als Anhaltspunkt eingestuft.
Afamelanotid ist als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP).
Der pharmazeutische Unternehmer legt die Ergebnisse der Studie CUV039, in der Afamelanotid gegenüber Placebo verglichen wurde, sowie Ergebnisse einer nicht-interventionellen Sicherheitsstudie nach Zulassung (PASS) vor.
In den Studien traten keine Todesfälle auf. Im Morbiditätsendpunkt „Zeit, die im Sonnenlicht (zwischen 10:00 und 18:00 Uhr) verbracht werden konnte, an Tagen ohne EPP-bedingte Schmerzen“ (Studie CUV039) liegt ein statistisch signifikantes Ergebnis zugunsten von Afamelanotid vor. Patient:innen in diesem Arm verbrachten während der Studiendauer von insgesamt etwa 180 Tagen 24 Stunden länger in der Sonne als diejenigen des Placebo-Arms. Weitere Auswertungen, die ebenfalls die Komponenten Schmerz und Sonnenlichtexposition berücksichtigen, erreichten keine statistische Signifikanz. Für die Ergebnisse ist aufgrund einer möglichen Entblindung (Hautverfärbung an der Implantationsstelle, Erhöhung der Melanindichte) ein hohes Verzerrungspotenzial anzunehmen, zudem bestehen Unsicherheiten in der Validität des Patiententagebuchs.
Daten zur Lebensqualität, erhoben mittels DLQI, zeigten keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Eine Bewertung in Hinblick auf die Quantifizierung des Zusatznutzens ist auf Grundlage der Daten zu den Nebenwirkungen nicht möglich, da die Daten der Studie CUV039 nicht statistisch ausgewertet wurden und in der PASS nur einarmige Daten vorliegen.
Insgesamt liegt ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird aufgrund der genannten Limitationen der Studie CUV039 und der nichtvergleichenden Daten der PASS-Studie als Anhaltspunkt eingestuft.
Datenstand: 29.10.2026