This Decision
- E84 Zystische Fibrose
Not proven
Symkevi
Tezacaftor/Ivacaftor
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Symkevi wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor-Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.
Patient group
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T.
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Tezacaftor/Ivacaftor
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
ICD codes
Diagnoses
- Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation
- Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen
- Zystische Fibrose
- Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
- Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose
- Zystische Fibrose mit Darmmanifestation
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes der Wirkstoffkombination Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA + IVA). Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T.“
Tezacaftor/Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die einarmige Studie VX13-661-113 (24 Wochen) vorgelegt. Die Studie 113 ist für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
Ergänzend wurden die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (TEZ/IVA + IVA vs. IVA) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 aufgeführt. In der Studie 115 und 116 erfolgte kein Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Studie 115 wies eine zu kurze Studiendauer auf, weshalb sie ebenfalls für die vorliegende Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden.
Somit wurde für diese Patientenpopulation keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
Für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T., ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Tezacaftor/Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die einarmige Studie VX13-661-113 (24 Wochen) vorgelegt. Die Studie 113 ist für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
Ergänzend wurden die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (TEZ/IVA + IVA vs. IVA) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 aufgeführt. In der Studie 115 und 116 erfolgte kein Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Studie 115 wies eine zu kurze Studiendauer auf, weshalb sie ebenfalls für die vorliegende Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden.
Somit wurde für diese Patientenpopulation keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
Für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T., ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Decisions for Symkevi (4)
Data status: 2026-10-29