Arikayce liposomal
Amikacin
ATC group J01GB Andere Aminoglykoside
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Negative effect with low or unclear certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Arikayce liposomal wird angewendet zur Behandlung von Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsoptionen, die keine zystische Fibrose haben.
Patient group
Erwachsene Patienten mit Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), mit begrenzten Behandlungsoptionen, die keine zystische Fibrose haben.
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von
Amikacin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Negative effect with low or unclear certainty of evidence | Nachteile in schweren UE und in UE, die zum Abbruch der Studienmedikation führten. |
Active substance
Amikacin
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffes Amikacin in einer liposomalen Formulierung zur Inhalation. Amikacin wurde in dieser Formulierung als Orphan Drug zur Behandlung von Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsoptionen, die keine zystische Fibrose haben, zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die multizentrische, offene, randomisierte Studie CONVERT vor. Dabei handelt es sich um eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von liposomalem Amikacin zur Inhalation als Zusatz zu einer antibiotischen Kombinationstherapie (multi-drug-regime, MDR) im Vergleich zu MDR allein.
Für die Nutzenbewertung können nur die bis Monat 8 erhobenen vergleichenden Daten herangezogen werden, da die Erhebung nach Monat 8 bei einem Großteil der randomisierten Patienten nicht mehr erfolgte, womit die Daten nur noch sehr eingeschränkt beurteilt werden können.
In der Kategorie Mortalität ergeben sich keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile von Amikacin.
In der Studie wurden Daten zur Erregerfreiheit erhoben. Für eine Beurteilung der Erregerfreiheit als Voraussetzung für eine Besserung der MAC Lungeninfektion wären jedoch zusätzlich Daten zur Verbesserung der Symptomatik und/oder der Lebensqualität erforderlich. Die Auswertungen der 6-Minuten Gehstrecke zeigte keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die multizentrische, offene, randomisierte Studie CONVERT vor. Dabei handelt es sich um eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von liposomalem Amikacin zur Inhalation als Zusatz zu einer antibiotischen Kombinationstherapie (multi-drug-regime, MDR) im Vergleich zu MDR allein.
Für die Nutzenbewertung können nur die bis Monat 8 erhobenen vergleichenden Daten herangezogen werden, da die Erhebung nach Monat 8 bei einem Großteil der randomisierten Patienten nicht mehr erfolgte, womit die Daten nur noch sehr eingeschränkt beurteilt werden können.
In der Kategorie Mortalität ergeben sich keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile von Amikacin.
In der Studie wurden Daten zur Erregerfreiheit erhoben. Für eine Beurteilung der Erregerfreiheit als Voraussetzung für eine Besserung der MAC Lungeninfektion wären jedoch zusätzlich Daten zur Verbesserung der Symptomatik und/oder der Lebensqualität erforderlich. Die Auswertungen der 6-Minuten Gehstrecke zeigte keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Bis Monat 8 wird unter Amikacin ein vermehrtes Auftreten von Nebenwirkungen beobachtet.
Die Aussagekraft ist insbesondere aufgrund des Studiendesigns limitiert, welches keine vergleichenden Aussagen gegenüber MDR nach dem 8. Behandlungsmonat erlaubt.
Insgesamt besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29