Arikayce liposomal
Amikacin
ATC-Gruppe J01GB Andere Aminoglykoside
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Arikayce liposomal wird angewendet zur Behandlung von Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsoptionen, die keine zystische Fibrose haben.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), mit begrenzten Behandlungsoptionen, die keine zystische Fibrose haben.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von
Amikacin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nachteile in schweren UE und in UE, die zum Abbruch der Studienmedikation führten. |
Aktiver Wirkstoff
Amikacin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffes Amikacin in einer liposomalen Formulierung zur Inhalation. Amikacin wurde in dieser Formulierung als Orphan Drug zur Behandlung von Lungeninfektionen, verursacht durch zum Mycobacterium-avium-Komplex (MAC) gehörende nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM), bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsoptionen, die keine zystische Fibrose haben, zugelassen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die multizentrische, offene, randomisierte Studie CONVERT vor. Dabei handelt es sich um eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von liposomalem Amikacin zur Inhalation als Zusatz zu einer antibiotischen Kombinationstherapie (multi-drug-regime, MDR) im Vergleich zu MDR allein.
Für die Nutzenbewertung können nur die bis Monat 8 erhobenen vergleichenden Daten herangezogen werden, da die Erhebung nach Monat 8 bei einem Großteil der randomisierten Patienten nicht mehr erfolgte, womit die Daten nur noch sehr eingeschränkt beurteilt werden können.
In der Kategorie Mortalität ergeben sich keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile von Amikacin.
In der Studie wurden Daten zur Erregerfreiheit erhoben. Für eine Beurteilung der Erregerfreiheit als Voraussetzung für eine Besserung der MAC Lungeninfektion wären jedoch zusätzlich Daten zur Verbesserung der Symptomatik und/oder der Lebensqualität erforderlich. Die Auswertungen der 6-Minuten Gehstrecke zeigte keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die multizentrische, offene, randomisierte Studie CONVERT vor. Dabei handelt es sich um eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von liposomalem Amikacin zur Inhalation als Zusatz zu einer antibiotischen Kombinationstherapie (multi-drug-regime, MDR) im Vergleich zu MDR allein.
Für die Nutzenbewertung können nur die bis Monat 8 erhobenen vergleichenden Daten herangezogen werden, da die Erhebung nach Monat 8 bei einem Großteil der randomisierten Patienten nicht mehr erfolgte, womit die Daten nur noch sehr eingeschränkt beurteilt werden können.
In der Kategorie Mortalität ergeben sich keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile von Amikacin.
In der Studie wurden Daten zur Erregerfreiheit erhoben. Für eine Beurteilung der Erregerfreiheit als Voraussetzung für eine Besserung der MAC Lungeninfektion wären jedoch zusätzlich Daten zur Verbesserung der Symptomatik und/oder der Lebensqualität erforderlich. Die Auswertungen der 6-Minuten Gehstrecke zeigte keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Bis Monat 8 wird unter Amikacin ein vermehrtes Auftreten von Nebenwirkungen beobachtet.
Die Aussagekraft ist insbesondere aufgrund des Studiendesigns limitiert, welches keine vergleichenden Aussagen gegenüber MDR nach dem 8. Behandlungsmonat erlaubt.
Insgesamt besteht ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026