This Decision
- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Not proven
Hemlibra
Emicizumab
ATC group B02BX Andere systemische Hämostatika
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper. Hemlibra kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patient group
Patienten aller Altersgruppen mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die für eine Routineprophylaxe in Frage kommen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Zusatznutzen ist nicht belegt.
Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Emicizumab
Appropriate comparator therapy
plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate, eingesetzt als Routineprophylaxe
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Hemlibra mit dem Wirkstoff Emicizumab in einem neuen Anwendungsgebiet: „Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper bei allen Altersgruppen“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate im Prophylaxeregime bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Emicizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die Nutzenbewertung basiert auf dem durch das IQWiG durchgeführten adjustierten indirekten Vergleich der Routineprophylaxe mit Emicizumab (Studie HAVEN 3) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einer Routineprophylaxe mit Faktor-VIII-Präparaten (Studie SPINART) über einen Brückenkomparator. Dieser zeigt weder für alle behandelten Blutungen, noch für behandelte Gelenkblutungen statistisch signifikante Unterschiede zwischen einer Routineprophylaxe mit Emicizumab und der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Eine Abwägung eines Zusatznutzens bzw. geringeren Nutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich, sodass kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden kann. Der vorgelegte (intraindividuelle) Vorher-Nachher-Vergleich ist aufgrund methodischer Limitationen ebenfalls nicht geeignet die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate im Prophylaxeregime bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Emicizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die Nutzenbewertung basiert auf dem durch das IQWiG durchgeführten adjustierten indirekten Vergleich der Routineprophylaxe mit Emicizumab (Studie HAVEN 3) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einer Routineprophylaxe mit Faktor-VIII-Präparaten (Studie SPINART) über einen Brückenkomparator. Dieser zeigt weder für alle behandelten Blutungen, noch für behandelte Gelenkblutungen statistisch signifikante Unterschiede zwischen einer Routineprophylaxe mit Emicizumab und der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Eine Abwägung eines Zusatznutzens bzw. geringeren Nutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich, sodass kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden kann. Der vorgelegte (intraindividuelle) Vorher-Nachher-Vergleich ist aufgrund methodischer Limitationen ebenfalls nicht geeignet die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Decisions for Hemlibra (3)
- D68 Sonstige Koagulopathien
- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Non-quantifiableNot proven- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Not proven
Data status: 2026-10-29