Namuscla
Mexiletin
ATC group C01BB Antiarrhythmika, Klasse Ib
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Namuscla ist für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen indiziert.
Patient group
Erwachsene Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Muskelsteifheit. |
| Quality of life | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Mexiletin
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Namuscla mit dem Wirkstoff Mexiletin.
Namuscla wurde als Orphan Drug zugelassen und ist indiziert für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte und doppelblinde Cross-Over-Phase-III -Studie MYOMEX vor, in der Mexiletin gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Morbiditätskategorie Muskelsteifheit zeigt sich ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo.
Auch in der Endpunktkategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich statistisch signifikante und deutliche Vorteile zugunsten von Mexiletin gegenüber Placebo.
Das Schadenspotential von Mexiletin ist hingegen aufgrund der sehr geringen Ereigniszahlen und der kurzen Dauer der Studie MYOMEX nicht beurteilbar.
Es zeigen sich somit positive und im Ausmaß beträchtliche Effekte zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo. Die Behandlungsdauer in der Studie war jedoch zu kurz, um Aussagen zur Nachhaltigkeit der beobachteten Effekte treffen zu können. Das Schadenspotential ist anhand der vorgelegten Daten nicht beurteilbar.
In der Gesamtschau wird daher ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Mexiletin gegenüber Placebo festgestellt.
Namuscla wurde als Orphan Drug zugelassen und ist indiziert für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte und doppelblinde Cross-Over-Phase-III -Studie MYOMEX vor, in der Mexiletin gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Morbiditätskategorie Muskelsteifheit zeigt sich ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo.
Auch in der Endpunktkategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich statistisch signifikante und deutliche Vorteile zugunsten von Mexiletin gegenüber Placebo.
Das Schadenspotential von Mexiletin ist hingegen aufgrund der sehr geringen Ereigniszahlen und der kurzen Dauer der Studie MYOMEX nicht beurteilbar.
Es zeigen sich somit positive und im Ausmaß beträchtliche Effekte zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo. Die Behandlungsdauer in der Studie war jedoch zu kurz, um Aussagen zur Nachhaltigkeit der beobachteten Effekte treffen zu können. Das Schadenspotential ist anhand der vorgelegten Daten nicht beurteilbar.
In der Gesamtschau wird daher ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Mexiletin gegenüber Placebo festgestellt.
Data status: 2026-10-29