Namuscla
Mexiletin
ATC-Gruppe C01BB Antiarrhythmika, Klasse Ib
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Namuscla ist für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen indiziert.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt Muskelsteifheit. |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Mexiletin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Namuscla mit dem Wirkstoff Mexiletin.
Namuscla wurde als Orphan Drug zugelassen und ist indiziert für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte und doppelblinde Cross-Over-Phase-III -Studie MYOMEX vor, in der Mexiletin gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Morbiditätskategorie Muskelsteifheit zeigt sich ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo.
Auch in der Endpunktkategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich statistisch signifikante und deutliche Vorteile zugunsten von Mexiletin gegenüber Placebo.
Das Schadenspotential von Mexiletin ist hingegen aufgrund der sehr geringen Ereigniszahlen und der kurzen Dauer der Studie MYOMEX nicht beurteilbar.
Es zeigen sich somit positive und im Ausmaß beträchtliche Effekte zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo. Die Behandlungsdauer in der Studie war jedoch zu kurz, um Aussagen zur Nachhaltigkeit der beobachteten Effekte treffen zu können. Das Schadenspotential ist anhand der vorgelegten Daten nicht beurteilbar.
In der Gesamtschau wird daher ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Mexiletin gegenüber Placebo festgestellt.
Namuscla wurde als Orphan Drug zugelassen und ist indiziert für die symptomatische Behandlung von Myotonie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte und doppelblinde Cross-Over-Phase-III -Studie MYOMEX vor, in der Mexiletin gegenüber Placebo verglichen wurde.
In der Morbiditätskategorie Muskelsteifheit zeigt sich ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo.
Auch in der Endpunktkategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigen sich statistisch signifikante und deutliche Vorteile zugunsten von Mexiletin gegenüber Placebo.
Das Schadenspotential von Mexiletin ist hingegen aufgrund der sehr geringen Ereigniszahlen und der kurzen Dauer der Studie MYOMEX nicht beurteilbar.
Es zeigen sich somit positive und im Ausmaß beträchtliche Effekte zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo. Die Behandlungsdauer in der Studie war jedoch zu kurz, um Aussagen zur Nachhaltigkeit der beobachteten Effekte treffen zu können. Das Schadenspotential ist anhand der vorgelegten Daten nicht beurteilbar.
In der Gesamtschau wird daher ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Mexiletin gegenüber Placebo festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026