AMNOG ResultsDeutsch

Myalepta

Metreleptin

ATC group A16AA Aminosäuren und Derivate

  • Orphan medicinal product
  • Marketing authorization in exceptional circumstances

Decision dated 2019-03-22 · Open G-BA decision · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Subpopulation overview

2 subpopulations, all: Non-quantifiable

Patient groupsAdded benefitCertainty of evidenceMortalityMorbidityQuality of lifeAdverse effects
a)Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie…Non-quantifiable–
b)Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller…Non-quantifiable–
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Myalepta ist eine Leptin-Ersatztherapie, die in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie (LD) eingesetzt wird: - mit bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener…Show full text

Myalepta ist eine Leptin-Ersatztherapie, die in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie (LD) eingesetzt wird: - mit bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter LD (Lawrence-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren - mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller LD (Barraquer-Simons-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren, bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.

Subpopulation a)

Non-quantifiable
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Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Lawrence-Syndrom)

Added benefit

Ausmaß des Zusatznutzens:

nicht quantifizierbar
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
MorbidityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Quality of lifeEs liegen keine Daten vor.
Adverse effectsKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.

Active substance

Metreleptin

Appropriate comparator therapy

N/A

ICD codes

Diagnoses

  • Lipodystrophie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Myalepta mit dem Wirkstoff Metreleptin. Myalepta wurde als Orphan Drug unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.

Metreleptin ist in Kombination mit einer Diät zugelassen bei Patienten mit Lipodystrophie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet werden zwei Patientengruppen unterschieden:
  1. Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Lawrence-Syndrom) und
  2. Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Für die Nutzenbewertung beider Patientengruppen werden die offenen und einarmigen Studien NIH 991265 / 20010769 und FHA101 herangezogen. Im Rahmen der Studien wurden Daten zur Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen erhoben. Daten zur Lebensqualität fehlen hingegen.

Zu Patientengruppe a)

Die vorgelegten Daten zu den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen können zur Ableitung eines Zusatznutzens nicht herangezogen werden. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in der Studie NIH 991265 / 20010769 für Patienten mit generalisierter Lipodystrophie jeweils ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Studienbeginn und Monat 12 in der Veränderung des HbA1c und der Triglyceride. Aufgrund großer Unsicherheiten bezüglich der Bedeutung von klinischen Laborparametern auf patientenrelevante Endpunkte, einer limitierten Datenlage und des sehr heterogenen Krankheitsbildes lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Metreleptin zu.

In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Metreleptin festgestellt.

Subpopulation b)

Non-quantifiable
↑ Back to overview
Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.

Added benefit

Ausmaß des Zusatznutzens:

nicht quantifizierbar
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
MorbidityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Quality of lifeEs liegen keine Daten vor.
Adverse effectsKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.

Active substance

Metreleptin

Appropriate comparator therapy

N/A

ICD codes

Diagnoses

  • Lipodystrophie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Myalepta mit dem Wirkstoff Metreleptin. Myalepta wurde als Orphan Drug unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.

Metreleptin ist in Kombination mit einer Diät zugelassen bei Patienten mit Lipodystrophie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet werden zwei Patientengruppen unterschieden:
  1. Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Lawrence-Syndrom) und
  2. Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Für die Nutzenbewertung beider Patientengruppen werden die offenen und einarmigen Studien NIH 991265 / 20010769 und FHA101 herangezogen. Im Rahmen der Studien wurden Daten zur Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen erhoben. Daten zur Lebensqualität fehlen hingegen.

Zu Patientengruppe b)

Die vorgelegten Daten zu den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen können zur Ableitung eines Zusatznutzens nicht herangezogen werden. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in der Studie NIH 991265 / 20010769 für Patienten mit partieller Lipodystrophie ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Studienbeginn und Monat 12 in der Veränderung des HbA1c. Bei der Veränderung der Triglyceride im Blut traten hingegen keine statistisch signifikanten Unterschiede auf. Aufgrund großer Unsicherheiten bezüglich der Bedeutung von klinischen Laborparametern auf patientenrelevante Endpunkte, einer limitierten Datenlage und des sehr heterogenen Krankheitsbildes lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Metreleptin zu.

In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Metreleptin festgestellt.

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29