Myalepta
Metreleptin
ATC-Gruppe A16AA Aminosäuren und Derivate
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen, alle: Nicht quantifizierbar
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie… | Nicht quantifizierbar | – | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegen keine Daten vor | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied |
| b) | Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller… | Nicht quantifizierbar | – | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegen keine Daten vor | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Myalepta ist eine Leptin-Ersatztherapie, die in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie (LD) eingesetzt wird: - mit bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter LD (Lawrence-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren - mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller LD (Barraquer-Simons-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren, bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Subpopulation a)
Nicht quantifizierbar
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Lawrence-Syndrom)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Metreleptin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Myalepta mit dem Wirkstoff Metreleptin. Myalepta wurde als Orphan Drug unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.
Metreleptin ist in Kombination mit einer Diät zugelassen bei Patienten mit Lipodystrophie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet werden zwei Patientengruppen unterschieden:
Zu Patientengruppe a)
Die vorgelegten Daten zu den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen können zur Ableitung eines Zusatznutzens nicht herangezogen werden. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in der Studie NIH 991265 / 20010769 für Patienten mit generalisierter Lipodystrophie jeweils ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Studienbeginn und Monat 12 in der Veränderung des HbA1c und der Triglyceride. Aufgrund großer Unsicherheiten bezüglich der Bedeutung von klinischen Laborparametern auf patientenrelevante Endpunkte, einer limitierten Datenlage und des sehr heterogenen Krankheitsbildes lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Metreleptin zu.
In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Metreleptin festgestellt.
Metreleptin ist in Kombination mit einer Diät zugelassen bei Patienten mit Lipodystrophie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet werden zwei Patientengruppen unterschieden:
- Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Lawrence-Syndrom) und
- Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Zu Patientengruppe a)
Die vorgelegten Daten zu den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen können zur Ableitung eines Zusatznutzens nicht herangezogen werden. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in der Studie NIH 991265 / 20010769 für Patienten mit generalisierter Lipodystrophie jeweils ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Studienbeginn und Monat 12 in der Veränderung des HbA1c und der Triglyceride. Aufgrund großer Unsicherheiten bezüglich der Bedeutung von klinischen Laborparametern auf patientenrelevante Endpunkte, einer limitierten Datenlage und des sehr heterogenen Krankheitsbildes lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Metreleptin zu.
In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Metreleptin festgestellt.
Subpopulation b)
Nicht quantifizierbar
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Metreleptin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Myalepta mit dem Wirkstoff Metreleptin. Myalepta wurde als Orphan Drug unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen.
Metreleptin ist in Kombination mit einer Diät zugelassen bei Patienten mit Lipodystrophie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet werden zwei Patientengruppen unterschieden:
Zu Patientengruppe b)
Die vorgelegten Daten zu den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen können zur Ableitung eines Zusatznutzens nicht herangezogen werden. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in der Studie NIH 991265 / 20010769 für Patienten mit partieller Lipodystrophie ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Studienbeginn und Monat 12 in der Veränderung des HbA1c. Bei der Veränderung der Triglyceride im Blut traten hingegen keine statistisch signifikanten Unterschiede auf. Aufgrund großer Unsicherheiten bezüglich der Bedeutung von klinischen Laborparametern auf patientenrelevante Endpunkte, einer limitierten Datenlage und des sehr heterogenen Krankheitsbildes lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Metreleptin zu.
In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Metreleptin festgestellt.
Metreleptin ist in Kombination mit einer Diät zugelassen bei Patienten mit Lipodystrophie. In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet werden zwei Patientengruppen unterschieden:
- Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit bestätigter angeborener generalisierter Lipodystrophie (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter Lipodystrophie (Lawrence-Syndrom) und
- Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren mit bestätigter familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie (Barraquer-Simons-Syndrom), bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Zu Patientengruppe b)
Die vorgelegten Daten zu den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen können zur Ableitung eines Zusatznutzens nicht herangezogen werden. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in der Studie NIH 991265 / 20010769 für Patienten mit partieller Lipodystrophie ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Studienbeginn und Monat 12 in der Veränderung des HbA1c. Bei der Veränderung der Triglyceride im Blut traten hingegen keine statistisch signifikanten Unterschiede auf. Aufgrund großer Unsicherheiten bezüglich der Bedeutung von klinischen Laborparametern auf patientenrelevante Endpunkte, einer limitierten Datenlage und des sehr heterogenen Krankheitsbildes lassen die Ergebnisse der genannten Morbiditätsendpunkte keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Metreleptin zu.
In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen von Metreleptin festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026