Alofisel
Darvadstrocel
ATC group L04AX Andere Immunsuppressiva
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Alofisel ist zur Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.
Patient group
Erwachsene Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn mit komplexen perianalen Fisteln, die unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in Remission (klinische Remission, Zeit bis zur klinischen Remission, Rezidivfreiheit nach vorheriger klinischer Remission) sowie Krankheitssymptomatik (Perianal Disease Activity Index). |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Darvadstrocel
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Diagnoses
Show all 9 diagnoses
- Rektale Fistel
- Perianale Fistel
- Anorektale Fistel
- Crohn-Krankheit des Magens
- Crohn-Krankheit des Dünndarmes
- Morbus Crohn
- Crohn-Krankheit der Speiseröhre
- Crohn-Krankheit des Dünndarmes und des Dickdarmes
- Crohn-Krankheit des Dickdarmes
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Alofisel mit dem Wirkstoff Darvadstrocel.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.“
Für die Nutzenbewertung wird die pivotale Phase-III Studie ADMIRE-CD herangezogen.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten in der Studie keine Todesfälle auf.
In der Kategorie der Morbidität sind für die Endpunkte zur Remission (klinische Remission, Zeit bis zur klinischen Remission, Rezidivfreiheit nach vorheriger klinischer Remission) sowie Krankheitssymptomatik (PDAI) statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Darvadstrocel vorhanden. Die gezeigten statistisch signifikanten Vorteile zugunsten von Darvadstrocel in Bezug auf die klinische Remission und Symptomatik mittels PDAI sind in der Gesamtschau aufgrund bedeutender Limitationen in ihrem Ausmaß nicht mit ausreichender Sicherheit beurteilbar. Aus den vorliegenden Ergebnissen zugunsten von Darvadstrocel ergibt sich – trotz gleichgerichteter, statistisch signifikanter Effektgrößen – eine zeitliche Verzögerung bezüglich des Eintretens der Wirksamkeit im Sinne eines Verschlusses der äußeren Fistelöffnung bzw. Ausbleibens der Sekretbildung zwischen der patientenberichteten Perspektive (PDAI) und der klinischen Beurteilung durch einen verblindeten Prüfarzt (klinische Remission). Das vollständige Ausbleiben von Sekretbildung aus den äußeren Fistelöffnungen trat nach klinischer Untersuchung früher ein als durch den Patienten anhand der wahrgenommenen Symptomatik berichtet.
Für die Endpunktkategorien Lebensqualität und Nebenwirkungen zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Vergleichsarmen.
Aufgrund der Limitationen der Endpunkterhebung und -analyse in der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Darvadstrocel als nicht quantifizierbar ein.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.“
Für die Nutzenbewertung wird die pivotale Phase-III Studie ADMIRE-CD herangezogen.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten in der Studie keine Todesfälle auf.
In der Kategorie der Morbidität sind für die Endpunkte zur Remission (klinische Remission, Zeit bis zur klinischen Remission, Rezidivfreiheit nach vorheriger klinischer Remission) sowie Krankheitssymptomatik (PDAI) statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Darvadstrocel vorhanden. Die gezeigten statistisch signifikanten Vorteile zugunsten von Darvadstrocel in Bezug auf die klinische Remission und Symptomatik mittels PDAI sind in der Gesamtschau aufgrund bedeutender Limitationen in ihrem Ausmaß nicht mit ausreichender Sicherheit beurteilbar. Aus den vorliegenden Ergebnissen zugunsten von Darvadstrocel ergibt sich – trotz gleichgerichteter, statistisch signifikanter Effektgrößen – eine zeitliche Verzögerung bezüglich des Eintretens der Wirksamkeit im Sinne eines Verschlusses der äußeren Fistelöffnung bzw. Ausbleibens der Sekretbildung zwischen der patientenberichteten Perspektive (PDAI) und der klinischen Beurteilung durch einen verblindeten Prüfarzt (klinische Remission). Das vollständige Ausbleiben von Sekretbildung aus den äußeren Fistelöffnungen trat nach klinischer Untersuchung früher ein als durch den Patienten anhand der wahrgenommenen Symptomatik berichtet.
Für die Endpunktkategorien Lebensqualität und Nebenwirkungen zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Vergleichsarmen.
Aufgrund der Limitationen der Endpunkterhebung und -analyse in der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Darvadstrocel als nicht quantifizierbar ein.
Data status: 2026-10-29