Alofisel
Darvadstrocel
ATC-Gruppe L04AX Andere Immunsuppressiva
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Alofisel ist zur Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn mit komplexen perianalen Fisteln, die unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in Remission (klinische Remission, Zeit bis zur klinischen Remission, Rezidivfreiheit nach vorheriger klinischer Remission) sowie Krankheitssymptomatik (Perianal Disease Activity Index). |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Darvadstrocel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
Alle 9 Diagnosen anzeigen
- Rektale Fistel
- Perianale Fistel
- Anorektale Fistel
- Crohn-Krankheit des Magens
- Crohn-Krankheit des Dünndarmes
- Morbus Crohn
- Crohn-Krankheit der Speiseröhre
- Crohn-Krankheit des Dünndarmes und des Dickdarmes
- Crohn-Krankheit des Dickdarmes
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Alofisel mit dem Wirkstoff Darvadstrocel.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.“
Für die Nutzenbewertung wird die pivotale Phase-III Studie ADMIRE-CD herangezogen.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten in der Studie keine Todesfälle auf.
In der Kategorie der Morbidität sind für die Endpunkte zur Remission (klinische Remission, Zeit bis zur klinischen Remission, Rezidivfreiheit nach vorheriger klinischer Remission) sowie Krankheitssymptomatik (PDAI) statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Darvadstrocel vorhanden. Die gezeigten statistisch signifikanten Vorteile zugunsten von Darvadstrocel in Bezug auf die klinische Remission und Symptomatik mittels PDAI sind in der Gesamtschau aufgrund bedeutender Limitationen in ihrem Ausmaß nicht mit ausreichender Sicherheit beurteilbar. Aus den vorliegenden Ergebnissen zugunsten von Darvadstrocel ergibt sich – trotz gleichgerichteter, statistisch signifikanter Effektgrößen – eine zeitliche Verzögerung bezüglich des Eintretens der Wirksamkeit im Sinne eines Verschlusses der äußeren Fistelöffnung bzw. Ausbleibens der Sekretbildung zwischen der patientenberichteten Perspektive (PDAI) und der klinischen Beurteilung durch einen verblindeten Prüfarzt (klinische Remission). Das vollständige Ausbleiben von Sekretbildung aus den äußeren Fistelöffnungen trat nach klinischer Untersuchung früher ein als durch den Patienten anhand der wahrgenommenen Symptomatik berichtet.
Für die Endpunktkategorien Lebensqualität und Nebenwirkungen zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Vergleichsarmen.
Aufgrund der Limitationen der Endpunkterhebung und -analyse in der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Darvadstrocel als nicht quantifizierbar ein.
Das Arzneimittel hat eine Zulassung als Orphan Drug.
Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Behandlung von komplexen perianalen Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nichtaktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn indiziert, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben. Alofisel sollte nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.“
Für die Nutzenbewertung wird die pivotale Phase-III Studie ADMIRE-CD herangezogen.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten in der Studie keine Todesfälle auf.
In der Kategorie der Morbidität sind für die Endpunkte zur Remission (klinische Remission, Zeit bis zur klinischen Remission, Rezidivfreiheit nach vorheriger klinischer Remission) sowie Krankheitssymptomatik (PDAI) statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Darvadstrocel vorhanden. Die gezeigten statistisch signifikanten Vorteile zugunsten von Darvadstrocel in Bezug auf die klinische Remission und Symptomatik mittels PDAI sind in der Gesamtschau aufgrund bedeutender Limitationen in ihrem Ausmaß nicht mit ausreichender Sicherheit beurteilbar. Aus den vorliegenden Ergebnissen zugunsten von Darvadstrocel ergibt sich – trotz gleichgerichteter, statistisch signifikanter Effektgrößen – eine zeitliche Verzögerung bezüglich des Eintretens der Wirksamkeit im Sinne eines Verschlusses der äußeren Fistelöffnung bzw. Ausbleibens der Sekretbildung zwischen der patientenberichteten Perspektive (PDAI) und der klinischen Beurteilung durch einen verblindeten Prüfarzt (klinische Remission). Das vollständige Ausbleiben von Sekretbildung aus den äußeren Fistelöffnungen trat nach klinischer Untersuchung früher ein als durch den Patienten anhand der wahrgenommenen Symptomatik berichtet.
Für die Endpunktkategorien Lebensqualität und Nebenwirkungen zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Vergleichsarmen.
Aufgrund der Limitationen der Endpunkterhebung und -analyse in der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage sowie ausstehender Langzeitergebnisse stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Darvadstrocel als nicht quantifizierbar ein.
Datenstand: 29.10.2026