Alkindi
Hydrocortison
ATC group H02AB Glucocorticoide
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre).
Patient group
Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) gegenüber Hydrocortison:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Hydrocortison
Appropriate comparator therapy
Hydrocortison
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Alkindi mit dem Wirkstoff Hydrocortison. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre).“
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Hydrocortison (Alkindi) lautet: „Hydrocortison“.
Für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) legt der pharmazeutische Unternehmer die zwei einarmigen, monozentrischen Studien Infacort 003 und Infacort 004 vor. Diese Studien waren die Grundlage für die Erteilung der Paediatric Use Marketing Autorisation (PUMA) durch die europäische Zulassungsbehörde. Die beiden nicht vergleichenden Studien Infacort 003 und Infacort 004 erlauben jedoch keine Abwägung des Nutzens und des Schadens von Hydrocortison (Alkindi) im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie und können daher nicht für die Ableitung eines Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) herangezogen werden. Da das klinische Entwicklungsprogramm von Alkindi keine vergleichenden Studien umfasste, wie z. B. die Untersuchung von Alkindi gegenüber Hydrocortison an erwachsenen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, ist auch ein Evidenztransfer für pädiatrische Arzneimittel für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) im vorliegenden Fall nicht möglich.
Insgesamt stellt der G-BA aus diesem Grund fest, dass ein Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi) für Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz nicht belegt ist.
„Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre).“
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Hydrocortison (Alkindi) lautet: „Hydrocortison“.
Für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) legt der pharmazeutische Unternehmer die zwei einarmigen, monozentrischen Studien Infacort 003 und Infacort 004 vor. Diese Studien waren die Grundlage für die Erteilung der Paediatric Use Marketing Autorisation (PUMA) durch die europäische Zulassungsbehörde. Die beiden nicht vergleichenden Studien Infacort 003 und Infacort 004 erlauben jedoch keine Abwägung des Nutzens und des Schadens von Hydrocortison (Alkindi) im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie und können daher nicht für die Ableitung eines Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) herangezogen werden. Da das klinische Entwicklungsprogramm von Alkindi keine vergleichenden Studien umfasste, wie z. B. die Untersuchung von Alkindi gegenüber Hydrocortison an erwachsenen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, ist auch ein Evidenztransfer für pädiatrische Arzneimittel für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) im vorliegenden Fall nicht möglich.
Insgesamt stellt der G-BA aus diesem Grund fest, dass ein Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi) für Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz nicht belegt ist.
Data status: 2026-10-29