Alkindi
Hydrocortison
ATC-Gruppe H02AB Glucocorticoide
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre).
Patientengruppe
Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) gegenüber Hydrocortison:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Hydrocortison
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Hydrocortison
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Alkindi mit dem Wirkstoff Hydrocortison. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre).“
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Hydrocortison (Alkindi) lautet: „Hydrocortison“.
Für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) legt der pharmazeutische Unternehmer die zwei einarmigen, monozentrischen Studien Infacort 003 und Infacort 004 vor. Diese Studien waren die Grundlage für die Erteilung der Paediatric Use Marketing Autorisation (PUMA) durch die europäische Zulassungsbehörde. Die beiden nicht vergleichenden Studien Infacort 003 und Infacort 004 erlauben jedoch keine Abwägung des Nutzens und des Schadens von Hydrocortison (Alkindi) im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie und können daher nicht für die Ableitung eines Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) herangezogen werden. Da das klinische Entwicklungsprogramm von Alkindi keine vergleichenden Studien umfasste, wie z. B. die Untersuchung von Alkindi gegenüber Hydrocortison an erwachsenen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, ist auch ein Evidenztransfer für pädiatrische Arzneimittel für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) im vorliegenden Fall nicht möglich.
Insgesamt stellt der G-BA aus diesem Grund fest, dass ein Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi) für Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz nicht belegt ist.
„Ersatztherapie bei Nebenniereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen (ab der Geburt bis unter 18 Jahre).“
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Hydrocortison (Alkindi) lautet: „Hydrocortison“.
Für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) legt der pharmazeutische Unternehmer die zwei einarmigen, monozentrischen Studien Infacort 003 und Infacort 004 vor. Diese Studien waren die Grundlage für die Erteilung der Paediatric Use Marketing Autorisation (PUMA) durch die europäische Zulassungsbehörde. Die beiden nicht vergleichenden Studien Infacort 003 und Infacort 004 erlauben jedoch keine Abwägung des Nutzens und des Schadens von Hydrocortison (Alkindi) im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie und können daher nicht für die Ableitung eines Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) herangezogen werden. Da das klinische Entwicklungsprogramm von Alkindi keine vergleichenden Studien umfasste, wie z. B. die Untersuchung von Alkindi gegenüber Hydrocortison an erwachsenen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, ist auch ein Evidenztransfer für pädiatrische Arzneimittel für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi) im vorliegenden Fall nicht möglich.
Insgesamt stellt der G-BA aus diesem Grund fest, dass ein Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi) für Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz nicht belegt ist.
Datenstand: 29.10.2026