Xermelo
Telotristatethyl
ATC group A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Xermelo ist indiziert zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.
Patient group
Erwachsene Patienten mit einer Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
Nicht quantifizierbar
Nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, im Detail Vorteile in den Endpunkten "Stuhlfrequenz" und "Diarrhoe" und Nachteil im Endpunkt "Schlaflosigkeit". |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, im Detail, Nachteil im Endpunkt "krankheitsbedingte Sorgen". |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Telotristatethyl
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Xermelo mit dem Wirkstoff Telotristatethyl.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Xermelo ist indiziert zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.“
Für die Nutzenbewertung von Telotristatethyl zieht der pharmazeutische Unternehmer die verblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie TELESTAR (LX1606.301), heran. Es liegen Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
In der Studie TELESTAR wurde die Gesamtmortalität im Rahmen der Erhebung unerwünschter Ereignisse als Anzahl der Todesfälle im Beobachtungszeitraum erfasst. In der relevanten Teilpopulation unterschied sich die Gesamtmortalität nicht statistisch signifikant zwischen den beiden Behandlungsgruppen.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten zeigen in der Endpunktkategorie Morbidität in Bezug auf die Veränderung der Stuhlfrequenz einen statistisch signifikanten Vorteil für Telotristatethyl sowie eine Verbesserung in der Domäne „Diarrhö“ im EORTC QLQ-C30. Die klinische Relevanz dieses Unterschiedes bei der Veränderung der Stuhlfrequenz bleibt jedoch unklar. In der Endpunktkategorie Morbidität steht dem eine Verschlechterung in der Domäne „Schlaflosigkeit“ gegenüber. Auch in der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich in der Domäne „Krankheitsbedingte Sorgen“ ein Nachteil für Telotristatethyl.
Insgesamt ermöglichen die vorliegenden Ergebnisse aufgrund der unklaren klinischen Relevanz der Ergebnisse und der nicht möglichen Abwägung von positiven und negativen Effekten von Telotristatethyl keine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten. Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Telotristatethyl als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Xermelo ist indiziert zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.“
Für die Nutzenbewertung von Telotristatethyl zieht der pharmazeutische Unternehmer die verblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie TELESTAR (LX1606.301), heran. Es liegen Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
In der Studie TELESTAR wurde die Gesamtmortalität im Rahmen der Erhebung unerwünschter Ereignisse als Anzahl der Todesfälle im Beobachtungszeitraum erfasst. In der relevanten Teilpopulation unterschied sich die Gesamtmortalität nicht statistisch signifikant zwischen den beiden Behandlungsgruppen.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten zeigen in der Endpunktkategorie Morbidität in Bezug auf die Veränderung der Stuhlfrequenz einen statistisch signifikanten Vorteil für Telotristatethyl sowie eine Verbesserung in der Domäne „Diarrhö“ im EORTC QLQ-C30. Die klinische Relevanz dieses Unterschiedes bei der Veränderung der Stuhlfrequenz bleibt jedoch unklar. In der Endpunktkategorie Morbidität steht dem eine Verschlechterung in der Domäne „Schlaflosigkeit“ gegenüber. Auch in der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich in der Domäne „Krankheitsbedingte Sorgen“ ein Nachteil für Telotristatethyl.
Insgesamt ermöglichen die vorliegenden Ergebnisse aufgrund der unklaren klinischen Relevanz der Ergebnisse und der nicht möglichen Abwägung von positiven und negativen Effekten von Telotristatethyl keine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten. Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Telotristatethyl als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29