Xermelo
Telotristatethyl
ATC-Gruppe A16AX Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Xermelo ist indiziert zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit einer Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
Nicht quantifizierbar
Nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, im Detail Vorteile in den Endpunkten "Stuhlfrequenz" und "Diarrhoe" und Nachteil im Endpunkt "Schlaflosigkeit". |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede, im Detail, Nachteil im Endpunkt "krankheitsbedingte Sorgen". |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Telotristatethyl
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Xermelo mit dem Wirkstoff Telotristatethyl.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Xermelo ist indiziert zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.“
Für die Nutzenbewertung von Telotristatethyl zieht der pharmazeutische Unternehmer die verblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie TELESTAR (LX1606.301), heran. Es liegen Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
In der Studie TELESTAR wurde die Gesamtmortalität im Rahmen der Erhebung unerwünschter Ereignisse als Anzahl der Todesfälle im Beobachtungszeitraum erfasst. In der relevanten Teilpopulation unterschied sich die Gesamtmortalität nicht statistisch signifikant zwischen den beiden Behandlungsgruppen.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten zeigen in der Endpunktkategorie Morbidität in Bezug auf die Veränderung der Stuhlfrequenz einen statistisch signifikanten Vorteil für Telotristatethyl sowie eine Verbesserung in der Domäne „Diarrhö“ im EORTC QLQ-C30. Die klinische Relevanz dieses Unterschiedes bei der Veränderung der Stuhlfrequenz bleibt jedoch unklar. In der Endpunktkategorie Morbidität steht dem eine Verschlechterung in der Domäne „Schlaflosigkeit“ gegenüber. Auch in der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich in der Domäne „Krankheitsbedingte Sorgen“ ein Nachteil für Telotristatethyl.
Insgesamt ermöglichen die vorliegenden Ergebnisse aufgrund der unklaren klinischen Relevanz der Ergebnisse und der nicht möglichen Abwägung von positiven und negativen Effekten von Telotristatethyl keine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten. Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Telotristatethyl als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Xermelo ist indiziert zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon (SSA)-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter SSA-Therapie.“
Für die Nutzenbewertung von Telotristatethyl zieht der pharmazeutische Unternehmer die verblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie TELESTAR (LX1606.301), heran. Es liegen Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
In der Studie TELESTAR wurde die Gesamtmortalität im Rahmen der Erhebung unerwünschter Ereignisse als Anzahl der Todesfälle im Beobachtungszeitraum erfasst. In der relevanten Teilpopulation unterschied sich die Gesamtmortalität nicht statistisch signifikant zwischen den beiden Behandlungsgruppen.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten zeigen in der Endpunktkategorie Morbidität in Bezug auf die Veränderung der Stuhlfrequenz einen statistisch signifikanten Vorteil für Telotristatethyl sowie eine Verbesserung in der Domäne „Diarrhö“ im EORTC QLQ-C30. Die klinische Relevanz dieses Unterschiedes bei der Veränderung der Stuhlfrequenz bleibt jedoch unklar. In der Endpunktkategorie Morbidität steht dem eine Verschlechterung in der Domäne „Schlaflosigkeit“ gegenüber. Auch in der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich in der Domäne „Krankheitsbedingte Sorgen“ ein Nachteil für Telotristatethyl.
Insgesamt ermöglichen die vorliegenden Ergebnisse aufgrund der unklaren klinischen Relevanz der Ergebnisse und der nicht möglichen Abwägung von positiven und negativen Effekten von Telotristatethyl keine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten. Der G-BA stuft das Ausmaß des Zusatznutzens von Telotristatethyl als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026