AMNOG ResultsDeutsch

Afstyla

Lonoctocog alfa

ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren

Decision dated 2017-07-20 · Open G-BA decision · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Result at a glance

Added benefit

Not proven
Mortality
Morbidity
Quality of life
Adverse effects
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Afstyla kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.

Patient group

Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
MorbidityEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of lifeEs liegen keine bewertbaren Daten vor.
Adverse effectsEs liegen keine bewertbaren Daten vor.

Active substance

Lonoctocog alfa

Appropriate comparator therapy

rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate

ICD codes

Diagnoses

  • Hämophilie A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Afstyla mit dem Wirkstoff Lonoctocog alfa. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Afstyla kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.“

Die zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.

Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Lonoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die beiden vorgelegten einarmigen zulassungsrelevanten Studien CSL627_1001 und CSL627_1002 stellen keinen Vergleich gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie dar und können vom G-BA nicht berücksichtigt werden.

Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Lonoctocog alfa keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.

In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29