Afstyla
Lonoctocog alfa
ATC-Gruppe B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Afstyla kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patientengruppe
Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Lonoctocog alfa
Zweckmäßige Vergleichstherapie
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Afstyla mit dem Wirkstoff Lonoctocog alfa. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel). Afstyla kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.“
Die zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Lonoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die beiden vorgelegten einarmigen zulassungsrelevanten Studien CSL627_1001 und CSL627_1002 stellen keinen Vergleich gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie dar und können vom G-BA nicht berücksichtigt werden.
Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Lonoctocog alfa keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.
In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen sind rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien für Lonoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die beiden vorgelegten einarmigen zulassungsrelevanten Studien CSL627_1001 und CSL627_1002 stellen keinen Vergleich gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie dar und können vom G-BA nicht berücksichtigt werden.
Insgesamt liegen somit für die Bewertung des Zusatznutzens für Lonoctocog alfa keine geeigneten Daten für das oben genannte Anwendungsgebiet vor.
In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Datenstand: 29.10.2026