Elocta
Efmoroctocog alfa
ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Efmoroctocog alfa (Elocta) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patient group
Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Efmoroctocog alfa
Appropriate comparator therapy
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Elocta mit dem Wirkstoff Efmoroctocog alfa.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Efmoroctocog alfa (Elocta) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet:
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.
Zum Nachweis des Zusatznutzens von Efmoroctocog alfa wird ausschließlich ein nicht adjustierter historischer Vergleich für die prophylaktische Behandlung gegenüber rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparaten vorgelegt. Direkte Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen nicht vor. Die im Rahmen der systematischen Recherche zur Informationsbeschaffung angeführte bibliografische Recherche zu Studien mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie sowie die Studienselektion sind nicht geeignet, einen vollständigen Studienpool sicherzustellen. Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgenommene Bewertung der Daten zur zweckmäßigen Vergleichstherapie beruht damit auf einer unvollständigen Datenlage, welche damit nicht der bestverfügbaren Evidenz entspricht.
Die dargelegten Ergebnisse sind insgesamt nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Efmoroctocog alfa (Elocta) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet:
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.
Zum Nachweis des Zusatznutzens von Efmoroctocog alfa wird ausschließlich ein nicht adjustierter historischer Vergleich für die prophylaktische Behandlung gegenüber rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparaten vorgelegt. Direkte Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen nicht vor. Die im Rahmen der systematischen Recherche zur Informationsbeschaffung angeführte bibliografische Recherche zu Studien mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie sowie die Studienselektion sind nicht geeignet, einen vollständigen Studienpool sicherzustellen. Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgenommene Bewertung der Daten zur zweckmäßigen Vergleichstherapie beruht damit auf einer unvollständigen Datenlage, welche damit nicht der bestverfügbaren Evidenz entspricht.
Die dargelegten Ergebnisse sind insgesamt nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
Data status: 2026-10-29