Elocta
Efmoroctocog alfa
ATC-Gruppe B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Efmoroctocog alfa (Elocta) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patientengruppe
Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Efmoroctocog alfa
Zweckmäßige Vergleichstherapie
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Elocta mit dem Wirkstoff Efmoroctocog alfa.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Efmoroctocog alfa (Elocta) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet:
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.
Zum Nachweis des Zusatznutzens von Efmoroctocog alfa wird ausschließlich ein nicht adjustierter historischer Vergleich für die prophylaktische Behandlung gegenüber rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparaten vorgelegt. Direkte Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen nicht vor. Die im Rahmen der systematischen Recherche zur Informationsbeschaffung angeführte bibliografische Recherche zu Studien mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie sowie die Studienselektion sind nicht geeignet, einen vollständigen Studienpool sicherzustellen. Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgenommene Bewertung der Daten zur zweckmäßigen Vergleichstherapie beruht damit auf einer unvollständigen Datenlage, welche damit nicht der bestverfügbaren Evidenz entspricht.
Die dargelegten Ergebnisse sind insgesamt nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Efmoroctocog alfa (Elocta) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie lautet:
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate.
Zum Nachweis des Zusatznutzens von Efmoroctocog alfa wird ausschließlich ein nicht adjustierter historischer Vergleich für die prophylaktische Behandlung gegenüber rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparaten vorgelegt. Direkte Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen nicht vor. Die im Rahmen der systematischen Recherche zur Informationsbeschaffung angeführte bibliografische Recherche zu Studien mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie sowie die Studienselektion sind nicht geeignet, einen vollständigen Studienpool sicherzustellen. Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgenommene Bewertung der Daten zur zweckmäßigen Vergleichstherapie beruht damit auf einer unvollständigen Datenlage, welche damit nicht der bestverfügbaren Evidenz entspricht.
Die dargelegten Ergebnisse sind insgesamt nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
Datenstand: 29.10.2026