Esbriet
Pirfenidon
ATC group L04AX Andere Immunsuppressiva
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).
Patient group
Erwachsene Patienten mit leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens: nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Pirfenidon
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Esbriet mit dem Wirkstoff Pirfenidon.
Pirfenidon wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).“
Der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pirfenidon werden die Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudien PIPF-004 und PIPF-006 zugrunde gelegt. In diesen beiden randomisierten, Placebo-kontrollierten Studien wurden Pirfenidon + Best-Supportive-Care (BSC) gegenüber Placebo + BSC bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer IPF verglichen.
Die Ergebnisse zwischen den beiden Studien sind inkonsistent. Beim primären Endpunkt „Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)“ in Prozent des Sollwertes nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert war in der Studie PIPF-004 ein statistisch signifikanter Effekt von Pirfenidon feststellbar; dieser Effekt war jedoch nicht statistisch signifikant in Studie-PIPF-006. Die „Veränderung der 6-Minuten Gehstrecke nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert“ war signifikant unterschiedlich in Studie PIPF-006, nicht aber in Studie PIPF-004. Es ist fraglich, inwieweit der primäre Endpunkt „Forcierte Vitalkapazität“ geeignet ist, um eine Aussage zu patientenrelevanten Endpunkten valide treffen zu können. Die Ergebnisse für den Endpunkt „Progressionsfreies Überleben (PFS)“ waren in Studie PIPF-004 signifikant unterschiedlich, nicht aber in Studie PIPF-006. Die Metaanalyse aus beiden Studien zeigte allerdings einen statistisch signifikanten Effekt.
Daten zum patientenrelevanten Endpunkt „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ zeigten keine signifikante Verbesserung.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Pirfenidon wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).“
Der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pirfenidon werden die Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudien PIPF-004 und PIPF-006 zugrunde gelegt. In diesen beiden randomisierten, Placebo-kontrollierten Studien wurden Pirfenidon + Best-Supportive-Care (BSC) gegenüber Placebo + BSC bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer IPF verglichen.
Die Ergebnisse zwischen den beiden Studien sind inkonsistent. Beim primären Endpunkt „Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)“ in Prozent des Sollwertes nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert war in der Studie PIPF-004 ein statistisch signifikanter Effekt von Pirfenidon feststellbar; dieser Effekt war jedoch nicht statistisch signifikant in Studie-PIPF-006. Die „Veränderung der 6-Minuten Gehstrecke nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert“ war signifikant unterschiedlich in Studie PIPF-006, nicht aber in Studie PIPF-004. Es ist fraglich, inwieweit der primäre Endpunkt „Forcierte Vitalkapazität“ geeignet ist, um eine Aussage zu patientenrelevanten Endpunkten valide treffen zu können. Die Ergebnisse für den Endpunkt „Progressionsfreies Überleben (PFS)“ waren in Studie PIPF-004 signifikant unterschiedlich, nicht aber in Studie PIPF-006. Die Metaanalyse aus beiden Studien zeigte allerdings einen statistisch signifikanten Effekt.
Daten zum patientenrelevanten Endpunkt „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ zeigten keine signifikante Verbesserung.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29