Esbriet
Pirfenidon
ATC-Gruppe L04AX Andere Immunsuppressiva
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens: nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Pirfenidon
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Esbriet mit dem Wirkstoff Pirfenidon.
Pirfenidon wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).“
Der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pirfenidon werden die Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudien PIPF-004 und PIPF-006 zugrunde gelegt. In diesen beiden randomisierten, Placebo-kontrollierten Studien wurden Pirfenidon + Best-Supportive-Care (BSC) gegenüber Placebo + BSC bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer IPF verglichen.
Die Ergebnisse zwischen den beiden Studien sind inkonsistent. Beim primären Endpunkt „Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)“ in Prozent des Sollwertes nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert war in der Studie PIPF-004 ein statistisch signifikanter Effekt von Pirfenidon feststellbar; dieser Effekt war jedoch nicht statistisch signifikant in Studie-PIPF-006. Die „Veränderung der 6-Minuten Gehstrecke nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert“ war signifikant unterschiedlich in Studie PIPF-006, nicht aber in Studie PIPF-004. Es ist fraglich, inwieweit der primäre Endpunkt „Forcierte Vitalkapazität“ geeignet ist, um eine Aussage zu patientenrelevanten Endpunkten valide treffen zu können. Die Ergebnisse für den Endpunkt „Progressionsfreies Überleben (PFS)“ waren in Studie PIPF-004 signifikant unterschiedlich, nicht aber in Studie PIPF-006. Die Metaanalyse aus beiden Studien zeigte allerdings einen statistisch signifikanten Effekt.
Daten zum patientenrelevanten Endpunkt „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ zeigten keine signifikante Verbesserung.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Pirfenidon wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF).“
Der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Pirfenidon werden die Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudien PIPF-004 und PIPF-006 zugrunde gelegt. In diesen beiden randomisierten, Placebo-kontrollierten Studien wurden Pirfenidon + Best-Supportive-Care (BSC) gegenüber Placebo + BSC bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer IPF verglichen.
Die Ergebnisse zwischen den beiden Studien sind inkonsistent. Beim primären Endpunkt „Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)“ in Prozent des Sollwertes nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert war in der Studie PIPF-004 ein statistisch signifikanter Effekt von Pirfenidon feststellbar; dieser Effekt war jedoch nicht statistisch signifikant in Studie-PIPF-006. Die „Veränderung der 6-Minuten Gehstrecke nach 72 Wochen gegenüber dem Ausgangswert“ war signifikant unterschiedlich in Studie PIPF-006, nicht aber in Studie PIPF-004. Es ist fraglich, inwieweit der primäre Endpunkt „Forcierte Vitalkapazität“ geeignet ist, um eine Aussage zu patientenrelevanten Endpunkten valide treffen zu können. Die Ergebnisse für den Endpunkt „Progressionsfreies Überleben (PFS)“ waren in Studie PIPF-004 signifikant unterschiedlich, nicht aber in Studie PIPF-006. Die Metaanalyse aus beiden Studien zeigte allerdings einen statistisch signifikanten Effekt.
Daten zum patientenrelevanten Endpunkt „Gesundheitsbezogene Lebensqualität“ zeigten keine signifikante Verbesserung.
In der Gesamtschau stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026