Farydak
Panobinostat
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Negative effect with high certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Farydak ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.
Patient group
Erwachsene Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Negative effect with high certainty of evidence | Nachteile im Endpunkt schwere UE (CTCAE Grad ≥ 3); im Detail Nachteile bei einzelnen UE nach PT. |
Active substance
Panobinostat
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Farydak mit dem Wirkstoff Panobinostat.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Farydak ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.“
Für die Nutzenbewertung von Panobinostat wird die multinationale, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-III Studie PANORAMA-1 herangezogen, in der Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib in Kombination mit Dexamethason verglichen wird.
In der Nutzenbewertung wurde die zulassungskonforme PANORAMA-1-Subpopulation dargestellt und liegt der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens zugrunde.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied. Hinsichtlich des Gesamtüberlebens kann aufgrund der vorliegenden Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Bezüglich der Morbidität kann anhand der Endpunkte PFS, Ansprechen und Behandlungsfreie Zeit ohne Erkrankungsprogression keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Die Lebensqualität sollte mit den Fragebögen EORTC-QLQ-C30, EORTC-QLQ-MY20 sowie im FACT/GOG-NTX erhoben werden. Valide Angaben sind jedoch aufgrund der unvollständigen Erfassung nicht möglich. Daher kann hinsichtlich der Lebensqualität keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
In der zulassungskonformen Subpopulation zeigt sich hinsichtlich der Bewertung des Endpunkts Nebenwirkungen ein größeres Schadenspotential von Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib und Dexamethason.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse kommt der G-BA zu folgender Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens: ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Farydak ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.“
Für die Nutzenbewertung von Panobinostat wird die multinationale, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-III Studie PANORAMA-1 herangezogen, in der Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib in Kombination mit Dexamethason verglichen wird.
In der Nutzenbewertung wurde die zulassungskonforme PANORAMA-1-Subpopulation dargestellt und liegt der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens zugrunde.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied. Hinsichtlich des Gesamtüberlebens kann aufgrund der vorliegenden Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Bezüglich der Morbidität kann anhand der Endpunkte PFS, Ansprechen und Behandlungsfreie Zeit ohne Erkrankungsprogression keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Die Lebensqualität sollte mit den Fragebögen EORTC-QLQ-C30, EORTC-QLQ-MY20 sowie im FACT/GOG-NTX erhoben werden. Valide Angaben sind jedoch aufgrund der unvollständigen Erfassung nicht möglich. Daher kann hinsichtlich der Lebensqualität keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
In der zulassungskonformen Subpopulation zeigt sich hinsichtlich der Bewertung des Endpunkts Nebenwirkungen ein größeres Schadenspotential von Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib und Dexamethason.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse kommt der G-BA zu folgender Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens: ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29