Farydak
Panobinostat
ATC-Gruppe L01XH Histon-Deacetylase (HDAC)-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbar- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Farydak ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
nicht quantifizierbar
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Nachteile im Endpunkt schwere UE (CTCAE Grad ≥ 3); im Detail Nachteile bei einzelnen UE nach PT. |
Aktiver Wirkstoff
Panobinostat
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Farydak mit dem Wirkstoff Panobinostat.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Farydak ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.“
Für die Nutzenbewertung von Panobinostat wird die multinationale, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-III Studie PANORAMA-1 herangezogen, in der Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib in Kombination mit Dexamethason verglichen wird.
In der Nutzenbewertung wurde die zulassungskonforme PANORAMA-1-Subpopulation dargestellt und liegt der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens zugrunde.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied. Hinsichtlich des Gesamtüberlebens kann aufgrund der vorliegenden Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Bezüglich der Morbidität kann anhand der Endpunkte PFS, Ansprechen und Behandlungsfreie Zeit ohne Erkrankungsprogression keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Die Lebensqualität sollte mit den Fragebögen EORTC-QLQ-C30, EORTC-QLQ-MY20 sowie im FACT/GOG-NTX erhoben werden. Valide Angaben sind jedoch aufgrund der unvollständigen Erfassung nicht möglich. Daher kann hinsichtlich der Lebensqualität keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
In der zulassungskonformen Subpopulation zeigt sich hinsichtlich der Bewertung des Endpunkts Nebenwirkungen ein größeres Schadenspotential von Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib und Dexamethason.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse kommt der G-BA zu folgender Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens: ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Farydak ist in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Bortezomib und eine immunmodulatorische Substanz, erhalten haben.“
Für die Nutzenbewertung von Panobinostat wird die multinationale, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-III Studie PANORAMA-1 herangezogen, in der Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib in Kombination mit Dexamethason verglichen wird.
In der Nutzenbewertung wurde die zulassungskonforme PANORAMA-1-Subpopulation dargestellt und liegt der Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens zugrunde.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied. Hinsichtlich des Gesamtüberlebens kann aufgrund der vorliegenden Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Bezüglich der Morbidität kann anhand der Endpunkte PFS, Ansprechen und Behandlungsfreie Zeit ohne Erkrankungsprogression keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
Die Lebensqualität sollte mit den Fragebögen EORTC-QLQ-C30, EORTC-QLQ-MY20 sowie im FACT/GOG-NTX erhoben werden. Valide Angaben sind jedoch aufgrund der unvollständigen Erfassung nicht möglich. Daher kann hinsichtlich der Lebensqualität keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens hergeleitet werden.
In der zulassungskonformen Subpopulation zeigt sich hinsichtlich der Bewertung des Endpunkts Nebenwirkungen ein größeres Schadenspotential von Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason gegenüber Bortezomib und Dexamethason.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse kommt der G-BA zu folgender Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens: ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datenlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026