Lojuxta
Lomitapid
ATC group C10AX Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen
Subpopulation overview
3 subpopulations, all: Not proven
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und… | Not proven | – | No data are available | No data are available | No data are available | No data are available |
| b) | Erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
| c) | Erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und… | Not proven | – | No data are available | No data are available | No data are available | No data are available |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Lomitapid (Lojuxta) wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)
Subpopulation a)
Not proven
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Aperese erhalten
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
Active substance
Lomitapid
Appropriate comparator therapy
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Lojuxta mit dem Wirkstoff Lomitapid aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 5. Juni 2014. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apheresebehandlung erhalten, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apheresebehandlung erhalten, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Lomitapid
Appropriate comparator therapy
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Lojuxta mit dem Wirkstoff Lomitapid aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 5. Juni 2014. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für diese Patientengruppe hat der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichende Studie von Lomitapid im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Auch ein adjustierter indirekter Vergleich auf Basis randomisierter kontrollierter Studienwurden im Dossier nicht vorgelegt. Im Dossier wurden verschiedene Analysen für Vorher-Nachher-Vergleiche unter Berücksichtigung der einarmigen Lomitapid-Studie AEGR-733-005 sowie deren Extensionsstudie AEGR-733-012 hauptsächlich für den Endpunkt LDL-Cholesterin (LDL-C) dargestellt. Dazu wurden auch historische LDL-C-Referenzwerte aus Studien zur LDL-Apherese herangezogen.
Die Auswertungen zur Nutzenbewertung im Dossier auf Basis dieser genannten Studien weisen allerdings so weitgehende methodische Mängel auf, dass die Ergebnisse zur Bestimmung eines möglichen Zusatznutzens nicht geeignet sind.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe nicht belegt.
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für diese Patientengruppe hat der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichende Studie von Lomitapid im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Auch ein adjustierter indirekter Vergleich auf Basis randomisierter kontrollierter Studienwurden im Dossier nicht vorgelegt. Im Dossier wurden verschiedene Analysen für Vorher-Nachher-Vergleiche unter Berücksichtigung der einarmigen Lomitapid-Studie AEGR-733-005 sowie deren Extensionsstudie AEGR-733-012 hauptsächlich für den Endpunkt LDL-Cholesterin (LDL-C) dargestellt. Dazu wurden auch historische LDL-C-Referenzwerte aus Studien zur LDL-Apherese herangezogen.
Die Auswertungen zur Nutzenbewertung im Dossier auf Basis dieser genannten Studien weisen allerdings so weitgehende methodische Mängel auf, dass die Ergebnisse zur Bestimmung eines möglichen Zusatznutzens nicht geeignet sind.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe nicht belegt.
Subpopulation c)
Not proven
↑ Back to overviewErwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
Active substance
Lomitapid
Appropriate comparator therapy
maximal tolerierte medikamentöse und diätetische Therapie zur Lipidsenkung
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Lojuxta mit dem Wirkstoff Lomitapid aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 5. Juni 2014. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: <br>„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: eine maximal tolerierte medikamentöse und diätische Therapie zur Lipidsenkung.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: eine maximal tolerierte medikamentöse und diätische Therapie zur Lipidsenkung.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
Data status: 2026-10-29