Lojuxta
Lomitapid
ATC-Gruppe C10AX Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen
Übersicht der Subpopulationen
3 Subpopulationen, alle: Ist nicht belegt
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und… | Ist nicht belegt | – | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor |
| b) | Erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar |
| c) | Erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und… | Ist nicht belegt | – | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Lomitapid (Lojuxta) wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)
Subpopulation a)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Aperese erhalten
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Lomitapid
Zweckmäßige Vergleichstherapie
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Lojuxta mit dem Wirkstoff Lomitapid aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 5. Juni 2014. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apheresebehandlung erhalten, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apheresebehandlung erhalten, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Lomitapid
Zweckmäßige Vergleichstherapie
LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Lojuxta mit dem Wirkstoff Lomitapid aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 5. Juni 2014. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für diese Patientengruppe hat der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichende Studie von Lomitapid im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Auch ein adjustierter indirekter Vergleich auf Basis randomisierter kontrollierter Studienwurden im Dossier nicht vorgelegt. Im Dossier wurden verschiedene Analysen für Vorher-Nachher-Vergleiche unter Berücksichtigung der einarmigen Lomitapid-Studie AEGR-733-005 sowie deren Extensionsstudie AEGR-733-012 hauptsächlich für den Endpunkt LDL-Cholesterin (LDL-C) dargestellt. Dazu wurden auch historische LDL-C-Referenzwerte aus Studien zur LDL-Apherese herangezogen.
Die Auswertungen zur Nutzenbewertung im Dossier auf Basis dieser genannten Studien weisen allerdings so weitgehende methodische Mängel auf, dass die Ergebnisse zur Bestimmung eines möglichen Zusatznutzens nicht geeignet sind.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe nicht belegt.
„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Für diese Patientengruppe hat der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichende Studie von Lomitapid im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Auch ein adjustierter indirekter Vergleich auf Basis randomisierter kontrollierter Studienwurden im Dossier nicht vorgelegt. Im Dossier wurden verschiedene Analysen für Vorher-Nachher-Vergleiche unter Berücksichtigung der einarmigen Lomitapid-Studie AEGR-733-005 sowie deren Extensionsstudie AEGR-733-012 hauptsächlich für den Endpunkt LDL-Cholesterin (LDL-C) dargestellt. Dazu wurden auch historische LDL-C-Referenzwerte aus Studien zur LDL-Apherese herangezogen.
Die Auswertungen zur Nutzenbewertung im Dossier auf Basis dieser genannten Studien weisen allerdings so weitgehende methodische Mängel auf, dass die Ergebnisse zur Bestimmung eines möglichen Zusatznutzens nicht geeignet sind.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe nicht belegt.
Subpopulation c)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Lomitapid
Zweckmäßige Vergleichstherapie
maximal tolerierte medikamentöse und diätetische Therapie zur Lipidsenkung
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Lojuxta mit dem Wirkstoff Lomitapid aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 5. Juni 2014. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: <br>„Lomitapid wird angewendet begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne Low-Density-Lipoprotein-Apherese (LDL-Apherese) bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).“
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: eine maximal tolerierte medikamentöse und diätische Therapie zur Lipidsenkung.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden folgende Patientengruppen unterschieden:
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die keine LDL-Apherese erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind und die zugleich eine LDL-Apheresebehandlung erhalten
- Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, lautet: eine maximal tolerierte medikamentöse und diätische Therapie zur Lipidsenkung.
Für Patienten, bei denen medikamentöse und diätische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind, wurden vom pharmazeutischen Unternehmer keine Daten vorgelegt.
In der Gesamtschau gilt daher der Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in dieser Patientengruppe als nicht belegt.
Datenstand: 29.10.2026