Ziihera
Zanidatamab
ATC group L01FD HER2 (Humaner epidermaler Wachstumsfaktor-Rezeptor 2)-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Ziihera als Monotherapie ist zur Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom (Biliary Tract Cancer, BTC) indiziert, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden
Patient group
Erwachsene mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Zanidatamab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Zanidatamab
Appropriate comparator therapy
N/A
ICD codes
Diagnoses
- Intrahepatisches Gallengangskarzinom
- Bösartige Neubildung der Gallenblase
- Bösartige Neubildung des extrahepatischen Gallenganges
- Bösartige Neubildung der Ampulla hepatopancreatica
- Bösartige Neubildung der intra- und extrahepatischen Gallengänge
- Bösartige Neubildung der Gallenwege
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ziihera mit dem Wirkstoff Zanidatamab.
Zanidatamab wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen zum einen die Daten der zulassungsbegründenden, einarmigen Studie HERIZON-BTC-01 zu den Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Da diese Studie keine vergleichende Bewertung ermöglicht, lässt sich auf Basis der Studie HERIZON-BTC-01 keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
Zum anderen legt der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 und retrospektiven, individuellen Patientendaten vor.
Bei der Auswahl der Vergleichspopulation konnte eine Vielzahl der Ein- und Ausschlusskriterien der Studie HERIZON-BTC-01 nicht operationalisiert werden.
Eine weitere wesentliche Unsicherheit besteht darin, dass nicht ausgeschlossen werden kann, dass die Initiierung der Zweitlinientherapie in den beiden verglichenen Kohorten zu unterschiedlichen Zeitpunkten im Krankheitsverlauf erfolgte.
Insgesamt ist die Vergleichbarkeit der externen Kontrollpopulation und der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 auf Basis der vorliegenden Unterlagen nicht ausreichend dargelegt.
Ferner wurde ein Teil der Confounder, die als relevant identifiziert und bewertet wurden, nicht in das Propensity-Score-Modell eingeschlossen. Im Übrigen basiert die Analyse auf einer Fallzahl von lediglich 12 Personen.
Der vorgelegte indirekte Vergleich wird insgesamt dahingehend beurteilt, dass dieser keine, in dem hierfür erforderlichen Maße hinreichende Datengrundlage bildet, um belastbare Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Zanidatamab wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen zum einen die Daten der zulassungsbegründenden, einarmigen Studie HERIZON-BTC-01 zu den Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Da diese Studie keine vergleichende Bewertung ermöglicht, lässt sich auf Basis der Studie HERIZON-BTC-01 keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
Zum anderen legt der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 und retrospektiven, individuellen Patientendaten vor.
Bei der Auswahl der Vergleichspopulation konnte eine Vielzahl der Ein- und Ausschlusskriterien der Studie HERIZON-BTC-01 nicht operationalisiert werden.
Eine weitere wesentliche Unsicherheit besteht darin, dass nicht ausgeschlossen werden kann, dass die Initiierung der Zweitlinientherapie in den beiden verglichenen Kohorten zu unterschiedlichen Zeitpunkten im Krankheitsverlauf erfolgte.
Insgesamt ist die Vergleichbarkeit der externen Kontrollpopulation und der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 auf Basis der vorliegenden Unterlagen nicht ausreichend dargelegt.
Ferner wurde ein Teil der Confounder, die als relevant identifiziert und bewertet wurden, nicht in das Propensity-Score-Modell eingeschlossen. Im Übrigen basiert die Analyse auf einer Fallzahl von lediglich 12 Personen.
Der vorgelegte indirekte Vergleich wird insgesamt dahingehend beurteilt, dass dieser keine, in dem hierfür erforderlichen Maße hinreichende Datengrundlage bildet, um belastbare Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Data status: 2026-10-29